Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è stato inizialmente utilizzato come trattamento per alcuni tipi di cancro, ma ora è ampiamente usato come terapia per varie malattie autoimmuni.
È importante notare, tuttavia, che mentre la FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha approvato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per l’uso contro il cancro, non è ancora approvato per un uso più ampio.
Quali sono i trapianti di cellule staminali usati per trattare?
Le cellule staminali sono cellule che hanno la capacità di svilupparsi in una varietà di diverse cellule specializzate all’interno del corpo.
I trapianti di cellule staminali sono approvati per trattare vari tipi di cancro. Questi includono mieloma multiplo, leucemia e alcuni linfomi.
Inoltre, HSCT è utilizzato in molte cliniche specializzate in tutto il mondo per il trattamento di malattie autoimmuni. Forse il più notevole di questi è la sclerosi multipla.
Un tasso di successo estremamente alto è stato richiesto per questo trattamento, ma è ancora considerato sperimentale.
Sebbene usato per trattare il cancro, l’HSCT non è considerato una procedura oncologica. Si riferisce a un processo ematologico, che significa che coinvolge il ruolo del sangue nella salute e nella malattia.
Selezione dei donatori
Esistono due tipi di HSCT. Questi sono allogenici e autologhi.
HSCT allogenico
L’HSCT allogenico richiede che un donatore fornisca cellule staminali adeguate. I medici che eseguono questo tipo di HSCT devono assicurarsi che il donatore sia adatto per un destinatario. Spesso, questo è un parente stretto, anche se vengono utilizzati anche altri donatori, abbinati alla tipizzazione tissutale.
Le proteine note come antigeni dei leucociti umani (HLA) sono utilizzate nella tipizzazione tissutale. Consentono ai medici di confrontare il sangue e il tipo di tessuto di una persona con campioni di sangue da possibili donatori. In questo modo, possono verificare se le cellule staminali di un donatore sono la giusta corrispondenza.
Oltre all’uso di cellule staminali prelevate dal sangue di un donatore, possono essere utilizzate anche cellule del sangue del cordone ombelicale.
Le cellule staminali del cordone ombelicale sono meno sviluppate rispetto ad altre cellule staminali e questo significa che possono crescere in diversi tipi di cellule.
Le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sono congelate alla nascita, il che è importante perché non subiscono alcun danno ambientale o invecchiamento. Di conseguenza, i trapianti di sangue cordonale non richiedono un livello così elevato di corrispondenza dei tessuti.
HSCT autologo
L’HSCT autologo evita il problema di cercare un donatore corrispondente perché le cellule staminali vengono raccolte dai pazienti stessi. Le cellule vengono pulite e congelate prima di essere reintrodotte nell’individuo dopo aver ricevuto i farmaci chemioterapici.
I passaggi di HSCT autologo, secondo il Centro Pirigov di Mosca, in Russia, sono i seguenti:
- stimolazione delle cellule staminali, da 4 a 6 giorni
- raccolta di cellule staminali, da 1 a 3 giorni
- chemioterapia, per 4 giorni
- infusione di cellule staminali, in 1 giorno
- isolamento, da 8 a 12 giorni
Come funziona il processo
Mentre la terapia è una forma di trapianto di cellule staminali, le cellule staminali non sono la parte principale della storia. In effetti, l’elemento chiave è un’infusione di farmaci chemioterapici.
Esistono due tipi di processi di trapianto, noti come mieloablativi e non mieloablativi.
Myeloablative include l’uso di farmaci chemioterapici ad alte dosi per distruggere il sistema immunitario. Non mieloablativo usa farmaci chemioterapici a dose più bassa e più tollerabili per sopprimere il sistema immunitario. Sono necessarie alte dosi di chemioterapia per trattare i tumori.
In entrambi i processi, le cellule staminali vengono trapiantate dopo la somministrazione dei farmaci chemioterapici per aiutare a costruire un nuovo sistema immunitario, auspicabilmente sano.
È stato scoperto che dosi più basse di chemioterapia hanno successo nel trattamento delle malattie autoimmuni, come la sclerosi multipla.
Rischi e complicazioni
La malattia veno-occlusiva epatica (VOD) con ulteriori anomalie renali o polmonari può svilupparsi nelle persone dopo aver ricevuto HSCT. A marzo 2016, la FDA ha approvato Defitelio (defibrotide sodico) come trattamento per tale sviluppo.
Un altro rischio associato al trapianto di cellule staminali allogeniche è la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), che si verifica quando le cellule donate attaccano i tessuti di una persona. Minore è la corrispondenza tra il tipo di tessuto tra paziente e donatore, maggiore è il rischio di GVHD. I medici possono usare farmaci per ridurre la possibilità di infezione o GVHD.
Per una procedura chirurgica, non ci sono troppi rischi per i donatori di cui preoccuparsi. Inoltre, è raro incontrare gravi complicazioni. Possibili complicazioni includono:
- reazioni all’anestesia
- infezioni
- danno a nervi o muscoli
- reazioni a una trasfusione
- lesione al sito di un inserimento dell’ago
L’American Cancer Society (ACS) afferma che i donatori possono avvertire stanchezza, disagio e dolori alla zona lombare e fianchi per alcuni giorni dopo la donazione di cellule staminali.
Questo disagio può essere alleviato con acetaminofene da banco e farmaci antiinfiammatori non steroidei (FANS), come l’ibuprofene.
I medici possono suggerire che i donatori debbano assumere integratori di ferro fino a quando i loro globuli rossi tornano alla normalità. Molti donatori possono tornare alla loro routine quotidiana dopo 2 o 3 giorni di riposo. In alcuni casi, tuttavia, il recupero completo può richiedere da 2 a 3 settimane.
Ricerca nel trattamento delle malattie autoimmuni
Diversi studi hanno raggiunto conclusioni diverse sull’uso di HSCT per le malattie autoimmuni.
Il Canada ha riportato i risultati di una sperimentazione clinica di trapianto autologo come un grande successo. In questo studio, le persone gravemente disabili con sclerosi multipla sono state riportate a camminare, andare in bicicletta e persino a sciare dopo il trattamento. La storia ha reso i titoli dei giornali di tutto il mondo.
Altri ricercatori dell’Ospedale universitario di Basilea, in Svizzera, avevano precedentemente esaminato le varie difficoltà incontrate dalle persone che hanno un trapianto autologo come terapia per le malattie autoimmuni.
Il loro rapporto è stato pubblicato nel febbraio 2012 e ha fornito una visione più cauta dell’uso del trattamento, affermando che l’HSCT “è associato a significativa morbilità e mortalità e non è quindi ancora standard di cura”.
Guardando al futuro, gli autori hanno scritto che nuove complicazioni possono essere trovate in pazienti trattati con HSCT per malattie autoimmuni. Di conseguenza, hanno raccomandato diverse misure precauzionali per coloro che utilizzano questo metodo di trattamento:
“Si consiglia una valutazione attenta della funzione degli organi prima dell’HSCT, dopo il trapianto, gli esami di follow-up devono essere adattati al paziente e al tipo di condizionamento in una forma standardizzata.”
“I risultati degli studi in corso di fase III aiuteranno a ottenere ulteriori approfondimenti sulle complicanze dopo il trapianto e potrebbero aiutare a identificare i pazienti a rischio”, hanno concluso gli autori.
