Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è stato inizialmente utilizzato come trattamento per alcuni tipi di cancro, ma oggi è ampiamente impiegato come terapia per varie malattie autoimmuni. Questa evoluzione nel campo della medicina ha aperto nuove possibilità per i pazienti, migliorando significativamente la loro qualità della vita.
È importante notare, tuttavia, che mentre la FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha approvato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per l’uso contro il cancro, non è ancora approvato per un uso più ampio in altre patologie. Le ricerche continuano a esplorare la sicurezza e l’efficacia di queste procedure.
Quali sono i trapianti di cellule staminali usati per trattare?
Le cellule staminali sono cellule con la capacità di svilupparsi in una varietà di cellule specializzate all’interno del corpo. I trapianti di cellule staminali sono approvati per trattare vari tipi di cancro, tra cui mieloma multiplo, leucemia e alcuni linfomi. Inoltre, HSCT è utilizzato in molte cliniche specializzate in tutto il mondo per il trattamento di malattie autoimmuni, con la sclerosi multipla che rappresenta uno degli ambiti più rilevanti.
Un tasso di successo estremamente alto è stato richiesto per questo trattamento, ma è ancora considerato sperimentale in molte situazioni. Sebbene usato per trattare il cancro, l’HSCT non è definito come una procedura oncologica; si riferisce più a un processo ematologico, coinvolgendo il ruolo del sangue nella salute e nella malattia.
Selezione dei donatori
Esistono due tipi di HSCT: allogenico e autologo.
HSCT allogenico
L’HSCT allogenico richiede che un donatore fornisca cellule staminali adeguate. I medici che eseguono questo tipo di HSCT devono assicurarsi che il donatore sia compatibile con il ricevente. Spesso, questo è un parente stretto, anche se vengono utilizzati anche altri donatori, abbinati tramite tipizzazione tissutale.
Le proteine note come antigeni dei leucociti umani (HLA) sono utilizzate nella tipizzazione tissutale. Consentono ai medici di confrontare il sangue e il tipo di tessuto di una persona con campioni di sangue da possibili donatori, verificando così la corrispondenza delle cellule staminali.
Oltre all’uso di cellule staminali prelevate dal sangue di un donatore, possono essere utilizzate anche cellule del sangue del cordone ombelicale. Queste cellule sono meno sviluppate rispetto ad altre cellule staminali, il che significa che possono differenziarsi in diversi tipi cellulari. Le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sono congelate alla nascita, evitando danni ambientali o invecchiamento, e per questo motivo i trapianti di sangue cordonale non richiedono un livello così elevato di corrispondenza dei tessuti.
HSCT autologo
L’HSCT autologo evita il problema di cercare un donatore corrispondente, poiché le cellule staminali vengono raccolte dai pazienti stessi. Queste cellule vengono purificate e congelate prima di essere reintrodotte nell’individuo dopo il trattamento chemioterapico.
I passaggi di HSCT autologo, secondo il Centro Pirigov di Mosca, in Russia, sono i seguenti:
- stimolazione delle cellule staminali, da 4 a 6 giorni
- raccolta di cellule staminali, da 1 a 3 giorni
- chemioterapia, per 4 giorni
- infusione di cellule staminali, in 1 giorno
- isolamento, da 8 a 12 giorni
Come funziona il processo
Mentre la terapia è una forma di trapianto di cellule staminali, le cellule staminali stesse non sono l’elemento principale della storia. In effetti, l’elemento chiave è un’infusione di farmaci chemioterapici. Esistono due tipi di processi di trapianto, noti come mieloablativi e non mieloablativi.
Il processo mieloablativo include l’uso di farmaci chemioterapici ad alte dosi per distruggere il sistema immunitario; quello non mieloablativo utilizza dosi più basse e più tollerabili per sopprimere il sistema immunitario. Sono necessarie alte dosi di chemioterapia per trattare i tumori, mentre le dosi più basse di chemioterapia hanno mostrato successo nel trattamento di malattie autoimmuni, come la sclerosi multipla.
In entrambi i processi, le cellule staminali vengono trapiantate dopo la somministrazione dei farmaci chemioterapici per aiutare a costruire un nuovo sistema immunitario, auspicabilmente sano.
Rischi e complicazioni
La malattia veno-occlusiva epatica (VOD) con ulteriori anomalie renali o polmonari può svilupparsi nelle persone dopo aver ricevuto HSCT. A marzo 2016, la FDA ha approvato Defitelio (defibrotide sodico) come trattamento per tale sviluppo.
Un altro rischio associato al trapianto di cellule staminali allogeniche è la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), che si verifica quando le cellule donate attaccano i tessuti del ricevente. Maggiore è la discrepanza tra il tipo di tessuto tra paziente e donatore, maggiore è il rischio di GVHD. I medici possono utilizzare farmaci per ridurre la possibilità di infezione o GVHD.
Per quanto riguarda la procedura chirurgica, i rischi per i donatori sono generalmente limitati. È raro incontrare complicazioni gravi. Possibili complicazioni includono:
- reazioni all’anestesia
- infezioni
- danni a nervi o muscoli
- reazioni a trasfusioni
- lesioni al sito di inserimento dell’ago
L’American Cancer Society (ACS) afferma che i donatori possono avvertire stanchezza, disagio e dolori nella zona lombare e nei fianchi per alcuni giorni dopo la donazione di cellule staminali. Questo disagio può essere alleviato con farmaci da banco come l’acetaminofene e farmaci antiinfiammatori non steroidei (FANS), come l’ibuprofene.
I medici possono consigliare ai donatori di assumere integratori di ferro fino a quando i loro globuli rossi non tornano alla normalità. Molti donatori possono tornare alla loro routine quotidiana dopo 2 o 3 giorni di riposo; in alcuni casi, però, il recupero completo può richiedere da 2 a 3 settimane.
Ricerca nel trattamento delle malattie autoimmuni
Diversi studi hanno raggiunto conclusioni variegate sull’uso di HSCT per le malattie autoimmuni. Recentemente, un’importante sperimentazione clinica condotta in Canada ha riportato risultati eccezionali, evidenziando che pazienti gravemente disabili con sclerosi multipla sono stati in grado di riprendere attività quotidiane come camminare, andare in bicicletta e persino sciare.
Tuttavia, altri ricercatori, come quelli dell’Ospedale universitario di Basilea in Svizzera, hanno adottato un approccio più cauto, evidenziando che l’HSCT «è associato a significativa morbilità e mortalità e non è quindi ancora standard di cura».
Guardando al futuro, gli autori hanno affermato che nuove complicazioni possono emergere nei pazienti trattati con HSCT per malattie autoimmuni. Hanno raccomandato misure precauzionali per coloro che utilizzano questo metodo di trattamento, come una valutazione attenta della funzione degli organi prima dell’HSCT e follow-up personalizzati in base al paziente e al tipo di condizionamento.
«I risultati degli studi in corso di fase III aiuteranno a ottenere ulteriori approfondimenti sulle complicanze dopo il trapianto e potrebbero aiutare a identificare i pazienti a rischio», hanno concluso gli autori, sottolineando l’importanza della ricerca continua in questo campo critico.
