Diabete di tipo 1 curato nei topi mediante terapia genica

I ricercatori del San Francisco University Science Center di San Antonio hanno trovato un modo per curare il diabete di tipo 1 nei topi. Si spera che la nuova tecnica, che incrementa la secrezione di insulina nel pancreas, raggiungerà studi clinici sull’uomo nei prossimi 3 anni.

Il coautore dello studio, il dott. Bruno Doiron, Ph.D., della divisione del diabete, e colleghi hanno recentemente riportato i loro risultati sulla rivista.

Si stima che il diabete di tipo 1 colpisca circa 1,25 milioni di bambini e adulti negli Stati Uniti. L’esordio della condizione è più comune durante l’infanzia, ma può insorgere a qualsiasi età.

Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario distrugge le cellule beta produttrici di insulina del pancreas. L’insulina è l’ormone che regola i livelli di glucosio nel sangue. Di conseguenza, i livelli di glucosio nel sangue diventano troppo alti.

Non esiste attualmente una cura per il diabete di tipo 1; la condizione è gestita attraverso la dieta e la terapia insulinica. Tuttavia, negli ultimi anni, i ricercatori hanno studiato la sostituzione delle cellule beta come mezzo per sradicare il diabete di tipo 1 una volta per tutte.

Dr. Doiron e colleghi hanno adottato un approccio diverso con il loro nuovo studio. Il team rivela come hanno usato un metodo chiamato trasferimento genico per convincere altre cellule pancreatiche a produrre insulina.

Usando questa tecnica, i ricercatori sono riusciti a curare il diabete di tipo 1 nei topi, portandoci un passo avanti verso la cura della condizione negli esseri umani.

Il metodo di trasferimento genico ha portato alla secrezione insulinica a lungo termine nei topi

La tecnica di trasferimento del gene – chiamata rete cellulare, integrazione e elaborazione – prevede l’introduzione di geni specifici nel pancreas utilizzando un virus come vettore.

Il team osserva che le cellule beta vengono rifiutate nei pazienti con diabete di tipo 1. Con il metodo del trasferimento genico, i geni di recente introduzione incoraggiano le cellule non beta a produrre insulina, senza effetti collaterali.

“Il pancreas ha molti altri tipi di cellule oltre alle cellule beta, e il nostro approccio è di alterare queste cellule in modo che inizino a secernere insulina, ma solo in risposta al glucosio [zucchero]”, afferma il co-autore dello studio Ralph DeFronzo, capo della divisione del diabete. “Questo è fondamentalmente solo come le cellule beta.”

Dopo aver testato la loro tecnica su modelli murini di diabete di tipo 1, i ricercatori hanno scoperto che erano in grado di indurre una secrezione insulinica a lungo termine e la regolazione del glucosio nel sangue, senza effetti collaterali negativi.

“Ha funzionato perfettamente, abbiamo curato i topi per 1 anno senza effetti collaterali.Non è mai stato visto.Ma è un modello di topo, quindi è necessaria cautela.Vogliamo portare questo a grandi animali che sono più vicini agli esseri umani in fisiologia del sistema endocrino sistema.”

Dr. Bruno Doiron, Ph.D.

La tecnica può anche aiutare a trattare il diabete di tipo 2

È importante sottolineare che i ricercatori sottolineano che la terapia di trasferimento genico rilascia solo insulina in risposta allo zucchero nel sangue, quindi ha il potenziale per trasformare i trattamenti attuali per il diabete di tipo 1.

“Un grave problema che abbiamo nel campo del diabete di tipo 1 è l’ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue)”, afferma Dr Doiron. “Il trasferimento genico che proponiamo è notevole perché le cellule alterate corrispondono alle caratteristiche delle cellule beta: l’insulina viene rilasciata solo in risposta al glucosio”.

Non solo la nuova strategia potrebbe fornire una cura per il diabete di tipo 1, ma i ricercatori dicono che potrebbe anche eliminare la necessità di terapia insulinica nei pazienti con diabete di tipo 2, che si verifica quando il corpo non è in grado di utilizzare l’insulina in modo efficace.

Costerà circa $ 5 milioni per testare la loro tecnica in modelli animali di grandi dimensioni, ma i ricercatori sono fiduciosi che questo può essere raggiunto. Sperano di raggiungere studi clinici sull’uomo nei prossimi 3 anni.

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