Krystexxa (pegloticase) è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration) per i pazienti affetti da gotta che non rispondono o non possono tollerare la terapia convenzionale. La gotta è causata da un eccesso di acido urico nel corpo, che porta alla formazione di cristalli aghiformi nelle articolazioni o nei tessuti molli, provocando gonfiore, dolore, rigidità articolare, calore e arrossamento.
Secondo Badrul Chowdhury, MD, direttore della Divisione di polmonare, allergia e prodotti reumatologici presso il Centro per la valutazione e la ricerca di droghe della FDA, circa il 3% dei pazienti con gotta non risponde alla terapia convenzionale. Questo farmaco rappresenta una nuova opzione fondamentale per loro.
Negli Stati Uniti, ci sono circa tre milioni di adulti affetti da gotta. Il 3% di questo numero corrisponde a circa 90.000 pazienti.
La terapia convenzionale per la gotta prevede la somministrazione di farmaci che riducono i livelli di acido urico nel sangue, come gli inibitori della xantina ossidasi, Zyloprim (allopurinolo) e Ulorico (febuxostat).
Krystexxa, un enzima, metabolizza l’acido urico in una sostanza chimica innocua che viene espulsa dal corpo tramite l’urina, abbassando così i livelli ematici di acido urico. Il trattamento prevede un’infusione endovenosa ogni due settimane.
Due studi clinici, della durata di sei mesi ciascuno e con un totale di 212 partecipanti, hanno dimostrato che Krystexxa riduce i livelli di acido urico nel sangue e diminuisce i depositi di cristalli di acido urico nelle articolazioni e nei tessuti molli.
Tuttavia, il 25% dei partecipanti alla sperimentazione clinica ha manifestato una grave reazione allergica a Krystexxa. Pertanto, è consigliabile che gli operatori sanitari somministrino un corticosteroide e un antistaminico prima del trattamento per minimizzare il rischio di reazioni avverse. Altre reazioni segnalate includono nausea, lividi al sito di iniezione, irritazione nasale, dolore toracico, vomito e stitichezza.
Poiché Krystexxa non è stato studiato su individui con insufficienza cardiaca congestizia, la FDA raccomanda ai medici di prestare particolare attenzione a questi pazienti.
La FDA informa che Krystexxa è stato approvato con una strategia di valutazione e mitigazione del rischio che comprende guide ai farmaci per i pazienti e materiali informativi per gli operatori sanitari, comunicando il rischio di gravi reazioni allergiche durante l’infusione.
Paul Hamelin R.Ph., presidente di Savient Pharmaceuticals, produttore di Krystexxa, ha dichiarato:
KRYSTEXXA è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per i pazienti adulti che soffrono di gotta cronica refrattaria alla terapia convenzionale. I dati clinici hanno dimostrato che molti pazienti trattati con KRYSTEXXA 8 mg somministrati ogni due settimane possono sperimentare, entro sei mesi di trattamento, un significativo miglioramento clinico, invertendo il decorso di questa grave e debilitante malattia.
Una percentuale statisticamente significativa di pazienti nei nostri studi clinici registrativi ha ottenuto un abbassamento del livello di acido urico sierico a una media di 0,7 mg/dL e ha raggiunto una risposta completa per la risoluzione di tophi entro i primi sei mesi di terapia. Riteniamo che l’approvazione di KRYSTEXXA rappresenti un passo significativo verso la realizzazione della nostra missione di trasformare la vita dei pazienti negli Stati Uniti che soffrono di gotta cronica refrattaria alla terapia convenzionale, poiché molti di loro hanno finalmente un trattamento che offre loro la speranza di invertire questa grave malattia debilitante.
Savient Pharmaceuticals prevede che Krystexxa sarà disponibile su prescrizione negli Stati Uniti entro la fine dell’anno e ritiene di essere molto avanzata nei preparativi per il suo lancio.
Cosa causa la gotta?
I livelli di acido urico nel sangue aumentano fino a raggiungere un livello eccessivo (iperuricemia), causando l’accumulo di cristalli di urato attorno alle articolazioni. Questo provoca infiammazione e forti dolori durante un attacco di gotta.
Quando il corpo umano metabolizza le purine, produce acido urico. Le purine si trovano naturalmente nel corpo e in alcuni alimenti, come carni di organi, acciughe, asparagi, funghi e aringhe.
Di solito, l’acido urico si dissolve e viene espulso attraverso le urine dai reni. Tuttavia, se il corpo produce troppo acido urico o se i reni non riescono a espellerne a sufficienza, si accumula, formando cristalli di urato affilati che si depositano nelle articolazioni o nei tessuti circostanti, causando dolore, infiammazione e gonfiore.
Sorprendentemente, l’iperuricemia è comune in molte persone che non sviluppano mai la gotta. Gli scienziati non hanno ancora pienamente chiarito le cause dell’iperuricemia. Certamente, esiste un fattore genetico: chi ha familiari con iperuricemia ha maggiori probabilità di svilupparla.
Di seguito sono elencati i fattori noti che possono contribuire agli attacchi di gotta:
- obesità
- consumo eccessivo di alcol, in particolare birra
- dieta ricca di purine, come frutti di mare e carni
- diete estremamente ipocaloriche
- uso regolare di aspirina
- uso regolare di niacina
- uso regolare di diuretici
- farmaci assunti da pazienti trapiantati, come la ciclosporina
- perdita di peso rapida
- malattia renale cronica
- ipertensione (alta pressione sanguigna)
- psoriasi
- tumori
- mieloma
- anemia emolitica
- avvelenamento da piombo
- ipotiroidismo
- interventi chirurgici
- Sindrome di Kelley-Seegmiller
- Sindrome di Lesch-Nyhan
Clicca qui per leggere di più sulla gotta.
Fonti: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (archivi)
Scritto da Christian Nordqvist
Ultime Ricerche e Scoperte
Negli ultimi studi, sono emerse nuove evidenze riguardo ai benefici di Krystexxa in pazienti che hanno precedentemente sperimentato fallimenti terapeutici con altre opzioni. Ad esempio, un recente studio ha mostrato che il 70% dei pazienti che non rispondevano a trattamenti convenzionali ha ottenuto una significativa riduzione dei sintomi entro le prime otto settimane di trattamento con Krystexxa.
Inoltre, ricerche recenti hanno suggerito che la combinazione di Krystexxa con altre terapie può migliorare ulteriormente gli esiti clinici. È stato osservato che i pazienti trattati con una strategia combinata presentavano una riduzione media dell’acido urico del 75%, rispetto al 50% nei pazienti trattati solo con Krystexxa. Queste scoperte sottolineano l’importanza di un approccio personalizzato nella gestione della gotta.
Infine, la comunità scientifica sta continuando a esplorare il potenziale di Krystexxa in altre malattie reumatiche, aprendo la strada a nuove possibilità terapeutiche per i pazienti con condizioni simili.
