Krystexxa (pegloticase) è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration) per i pazienti con gotta che non rispondevano o non potevano tollerare la terapia convenzionale. La gotta è il risultato di un eccesso di acido urico nel corpo, che porta a cristalli aghiformi che si formano nelle articolazioni o nei tessuti molli, causando gonfiore, dolore, rigidità articolare, calore e arrossamento.
Secondo Badrul Chowdhury, MD, direttore della Divisione di polmonare, allergia e prodotti reumatologici nel Centro per la valutazione e la ricerca di droghe della FDA, circa il 3% dei pazienti con gotta non risponde alla terapia convenzionale – questo farmaco offre una nuova importante opzione per loro.
Ci sono circa tre milioni di adulti con la gotta negli Stati Uniti. Il 3% di te milioni è di circa 90.000 pazienti.
La terapia convenzionale per la gotta comporta la somministrazione di farmaci che riducono i livelli di acido urico nel sangue. Esempi includono inibitori della xantina ossidasi Zyloprim (allopurinolo) e Ulorico (febuxostat).
Krystexxa, un enzima, metabolizza l’acido urico in una sostanza chimica innocua che il corpo umano espelle attraverso l’urina, abbassando così i livelli ematici di acido urico. Il paziente riceve un’infusione endovenosa una volta ogni due settimane.
Due studi clinici, della durata di sei mesi ciascuno e che hanno coinvolto 212 partecipanti, hanno dimostrato che la Krystexxa ha ridotto i livelli di acido urico nel sangue e ha ridotto anche i depositi di cristalli di acido urico nelle articolazioni e nei tessuti molli.
Tuttavia, il 25% dei partecipanti alla sperimentazione clinica ha avuto una reazione allergica grave a Krystexxa. Pertanto, gli operatori sanitari dovrebbero somministrare un corticosteroide e un antistaminico prima di somministrare al paziente Krystexxa, al fine di minimizzare il rischio di reazione. Gli studi hanno anche riportato alcune altre reazioni, tra cui nausea, lividi al sito di iniezione, irritazione al passaggio nasale, dolore al torace, vomito e stitichezza.
Poiché Krystexxa non è stato studiato su individui con insufficienza cardiaca congestizia, la FDA avverte i medici di essere particolarmente attenti con tali pazienti.
La FDA informa che Krystexxa è stato approvato con una strategia di valutazione e mitigazione del rischio che include una guida ai farmaci per pazienti e materiali per gli operatori sanitari per comunicare il rischio di infusione grave e reazioni allergiche.
Paul Hamelin R.Ph., Presidente di Savient Pharmaceuticals, produttore di Krystexxa, ha dichiarato:
KRYSTEXXA è il primo ed unico trattamento approvato dalla FDA per i pazienti adulti che soffrono di gotta cronica refrattaria alla terapia convenzionale. I dati clinici hanno dimostrato che molti pazienti trattati con KRYSTEXXA 8 mg somministrati ogni due settimane possono sperimentare entro sei mesi di trattamento un significativo miglioramento clinico positivo invertendo il corso di questa grave, paralizzante e debilitante malattia.
Una percentuale statisticamente significativa di pazienti nei nostri studi clinici registrativi ha ottenuto un abbassamento del livello di acido urico sierico a una media di 0,7 mg / dL e ha raggiunto una risposta completa per la risoluzione di tophi entro i primi sei mesi di terapia. Riteniamo che l’approvazione di KRYSTEXXA sia un passo significativo verso la realizzazione della nostra missione di trasformare la vita dei pazienti negli Stati Uniti che soffrono di gotta cronica refrattaria alla terapia convenzionale, poiché molti di loro hanno finalmente un trattamento che dà loro la speranza di invertire questo grave malattia debilitante.
Savient Pharmaceuticals si aspetta che Krystexxa sia disponibile su prescrizione negli Stati Uniti entro la fine dell’anno e ritiene che sia molto avanzato nei preparativi per il suo lancio negli Stati Uniti.
Cosa causa la gotta?
I livelli di acido urico nel sangue aumentano fino a quando il livello diventa eccessivo (iperuricemia), causando l’accumulo di cristalli di urato attorno alle articolazioni. Questo provoca infiammazione e forti dolori quando si verifica un attacco di gotta.
Quando il corpo umano abbatte le sostanze chimiche chiamate purine, produce acido urico. Le purine possono essere trovate naturalmente nel vostro corpo, così come nel cibo, come carni di organi, acciughe, asparagi, funghi e aringhe.
La maggior parte delle volte l’acido urico si dissolve e penetra nelle urine attraverso i reni. Tuttavia, se il corpo produce troppo acido urico, o se i reni non espellono abbastanza acido urico, si accumula. L’accumulo si traduce in cristalli di urato taglienti che sembrano aghi. Si accumulano nelle articolazioni o nei tessuti circostanti e causano dolore, infiammazione e gonfiore.
Sorprendentemente, l’iperuricemia si trova comunemente in molte persone che non sviluppano mai la gotta. Gli scienziati non sono completamente sicuri di ciò che causa l’iperuricemia. C’è sicuramente un fattore genetico perché una persona che ha parenti stretti con iperuricemia ha maggiori probabilità di svilupparla da sola.
Di seguito sono noti i casi di attacco di gotta e possono essere cause contributive di gotta:
- obesità
- consumo di alcol pesante, in particolare birra
- una dieta ricca di cibi puri, come frutti di mare e carne e organi di carne
- diete estremamente ipocaloriche
- uso regolare di aspirina
- uso regolare di niacina
- uso regolare di farmaci diuretici
- medicinali assunti da pazienti trapiantati, come la ciclosporina
- perdita di peso veloce
- malattia renale cronica
- ipertensione (alta pressione sanguigna)
- psoriasi
- tumori
- mieloma
- anemia emolitica
- avvelenamento da piombo
- ipotiroidismo
- chirurgia
- Sindrome di Kelley-Seegmiller
- Sindrome di Lesch-Nyhan
Clicca qui per leggere di più sulla gotta.
Fonti: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (archivi)
Scritto da Christian Nordqvist
