Il concetto di terapia con cellule staminali può sembrare ingannevolmente semplice: prelevare cellule da un donatore e trasferirle a un paziente per curare una malattia o un infortunio. Tuttavia, la realtà è ben più complessa e lontana dalle aspettative iniziali.
La medicina rigenerativa utilizza cellule, biomateriali e molecole per riparare strutture del corpo che non funzionano correttamente a causa di malattie o lesioni. Questo campo innovativo si distingue dai farmaci tradizionali, che trattano principalmente i sintomi, poiché la medicina rigenerativa mira a trattare la causa principale delle condizioni di un paziente, sostituendo cellule o organi perduti o correggendo geni difettosi.
Il fascino della medicina rigenerativa promette di ridefinire il trattamento medico, integrando le cellule staminali e i materiali biocompatibili in questa rivoluzione. Negli anni, molte scoperte sono state segnalate e celebrate nelle riviste scientifiche e nei media.
Tuttavia, il numero di trattamenti di medicina rigenerativa attualmente disponibili nella pratica medica è deludente. Un gruppo di esperti ha recentemente criticato questa mancanza di progressi in un rapporto pubblicato, evidenziando che, secondo il Prof. Giulio Cossu dell’Università di Manchester, soltanto una manciata di scoperte è arrivata ai pazienti. Inoltre, molte cliniche private stanno sfruttando la disperazione dei pazienti offrendo terapie non provate.
Ma perché così tante promesse di nuove terapie sembrano svanire? E cosa ci vorrà affinché la società possa beneficiare dell’immenso potenziale che la medicina rigenerativa detiene?
Cos’è la medicina rigenerativa?
Nel loro rapporto, i commissari affermano che la medicina rigenerativa «mira a sostituire o riparare cellule umane, o rigenerare tessuti o organi per ripristinare la normale funzione». Questo focus sulla «funzione normale» differenzia questo approccio dai farmaci comunemente usati, che tendono a trattare i sintomi senza affrontare le cause sottostanti.
«Le terapie cellulari e la medicina rigenerativa, con il loro potenziale di migliorare la salute dei pazienti, rappresentano un cambiamento strutturale nell’assistenza sanitaria, concentrandosi sulle cause della malattia e riparando, sostituendo o rigenerando le cellule danneggiate nell’organismo», spiegano gli autori.
Ad esempio, un paziente con diabete di tipo 1 non è in grado di produrre insulina, e per questo necessità di iniezioni quotidiane per mantenere sotto controllo i livelli di zucchero nel sangue. La medicina rigenerativa punta a risolvere questo problema rigenerando le isole di Langerhans, permettendo così al paziente di produrre insulina in modo autonomo, eliminando la necessità di iniezioni e ripristinando un normale metabolismo degli zuccheri.
Sebbene il trattamento del diabete di tipo 1 in questo modo non sia ancora una realtà, ci sono alcune aree della medicina rigenerativa ben consolidate nella pratica clinica.
Primi successi
La terapia cellulare è iniziata con le trasfusioni di sangue, ora comunemente utilizzate nella maggior parte delle situazioni cliniche. Il passo successivo è stato il trapianto di midollo osseo, che offre ai pazienti con danni da radiazioni o tumori del sangue la possibilità di generare nuove cellule ematiche sane utilizzando le cellule staminali del donatore.
La terapia cellulare impiegata con le cellule del paziente stesso viene anche utilizzata in casi di gravi ustioni e lesioni da scottature, quando il paziente non ha sufficiente pelle sana per un innesto. In tali casi, le cellule della pelle vengono isolate da una piccola biopsia e ampliate in un laboratorio specializzato. Milioni di cellule possono essere coltivate in un breve periodo e trapiantate sulla ferita per accelerare la guarigione.
Nonostante questi successi e il fervente lavoro di scienziati in tutto il mondo per sviluppare nuove terapie, i trattamenti di medicina rigenerativa non sono stati ampiamente adottati nella pratica medica tradizionale in molte aree. Secondo il rapporto, «esiste un potenziale significativo per ridurre notevolmente il carico di malattia in alcune condizioni comuni, come ictus, malattie cardiache, condizioni neurologiche progressive, malattie autoimmuni e traumi».
Inoltre, «oltre a migliorare l’aspettativa di vita, le terapie di medicina rigenerativa potrebbero migliorare notevolmente la qualità della vita di molti pazienti affetti da malattie croniche».
Quindi, cosa impedisce questi sviluppi?
Dalla ricerca alla pratica medica
Un esercito di scienziati a livello globale è impegnato nella ricerca di nuove soluzioni di medicina rigenerativa per malattie e lesioni comuni. Solo l’anno scorso, sono state riportate tecnologie innovative, come un chip capace di trasformare un tipo di cellula in un altro, metodi di applicazione biomateriali su cuori danneggiati tramite chirurgia mini-invasiva e un fattore di crescita in grado di invertire l’osteoporosi.
Tuttavia, l’elenco dei prodotti di terapia cellulare e genica approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) è sorprendentemente esiguo: conta solo 15 voci. Secondo gli autori del rapporto, «La terapia cellulare ha prodotto risultati clinicamente straordinari, salvando centinaia di migliaia di vite […] Tuttavia, molte terapie cellulari hanno mostrato un’efficacia limitata, variabile o transitoria».
La strada dalla ricerca di successo alla pratica medica è lunga, poiché le autorità sanitarie come la FDA devono essere persuade che un nuovo trattamento sia sicuro e efficace prima di concedere l’approvazione.
Inoltre, i trattamenti di medicina rigenerativa tendono ad essere costosi, richiedendo spesso strutture produttive speciali e personale altamente qualificato. In un contesto di budget sanitari già limitati in molti paesi, questi costi elevati rappresentano una barriera significativa per rendere tali terapie una realtà per i pazienti.
«Le aziende potrebbero trarre enormi benefici dalla medicina rigenerativa, ma a costi altrettanto elevati, e l’accessibilità economica potrebbe limitare la loro implementazione, anche se ci sono buone possibilità di ridurre i costi nel tempo», spiegano i commissari.
«Con la crescita del mercato nei prossimi decenni», concludono, «è fondamentale considerare come rendere i prodotti della medicina rigenerativa più accessibili e economicamente vantaggiosi per i pazienti».
È chiaro che esiste un’enorme domanda per strategie di medicina rigenerativa in grado di affrontare problemi di salute comuni, e sia piccole che grandi aziende del settore farmaceutico e sanitario stanno investendo nello sviluppo di nuove terapie.
Tuttavia, gli autori del rapporto criticano severamente il modo in cui alcuni operatori traggono profitto dalla vulnerabilità dei pazienti in situazioni disperate.
I pazienti vengono sfruttati?
Ad agosto, il commissario della FDA, Dr. Scott Gottlieb, ha dichiarato che «[…] attori disonesti sfruttano le legittime aspettative di potenziale clinico significativo di prodotti adeguatamente sviluppati, ingannando i pazienti e alimentando l’ottimismo di chi affronta malattie gravi.»
Come parte della sua azione di contrasto «per fermare gli operatori senza scrupoli dall’ingannare i pazienti e potenzialmente danneggiare la loro salute», la FDA ha avvertito una clinica di cellule staminali in Florida per «commercializzare prodotti a base di cellule staminali senza l’approvazione della FDA».
In questo caso specifico, le cellule staminali prelevate dal tessuto adiposo venivano isolate e somministrate ai pazienti per via endovenosa o iniettate direttamente nel midollo spinale per una varietà di condizioni, nonostante l’assenza di prove scientifiche a sostegno di tali trattamenti.
La clinica è risultata non rispettare le linee guida necessarie a prevenire la contaminazione microbica durante l’elaborazione delle cellule staminali, esponendo i pazienti al rischio di ricevere cellule contaminate.
«Pertanto, rimane un interrogativo su come affrontare la situazione dei pazienti disperati che spendono enormi somme di denaro per trattamenti non dimostrati», scrivono i commissari. Una rigorosa regolamentazione e misure severe da parte delle autorità sanitarie saranno fondamentali per garantire la sicurezza dei pazienti.
Cosa riserva il futuro?
I progressi scientifici nella ricerca sulle cellule staminali e sulla medicina rigenerativa sono accolti con entusiasmo, ma una scoperta significativa non equivale necessariamente a una nuova terapia. Questo porta spesso a un conflitto tra le aspettative del pubblico e la velocità con cui possono essere sviluppati nuovi trattamenti.
Detto ciò, la medicina rigenerativa ha già dimostrato il suo potenziale di successo, anche se in un numero limitato di patologie. «Malattie più complesse come il diabete o l’infarto cardiaco richiederanno approcci più avanzati rispetto a quelli attualmente disponibili per generare un impatto clinico significativo. In generale, dubito che la medicina rigenerativa avrà un impatto globale sulla salute come i vaccini, almeno nel breve termine», afferma il Prof. Giulio Cossu.
Tuttavia, il Prof. Cossu ha anche sottolineato l’enorme potenziale della medicina rigenerativa. «Dalla prima trasfusione di sangue ai trapianti di midollo osseo, dalla clonazione allo sviluppo di vettori virali, dalle cellule staminali embrionali (ES) alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), fino alla modifica del genoma e agli organoidi, ci sono grandi promesse per il futuro.»
Quindi, il concetto di base rimane invariato: prelevare le cellule da un donatore, biomateriali o molecole – o qualsiasi combinazione di questi – e impiegarli per curare la malattia o la ferita del paziente.
Per integrare la medicina rigenerativa nei contesti della medicina tradizionale, è necessario unire scienza avanzata e regolamentazione adeguata, insieme a metodi di produzione innovativi che rendano i trattamenti accessibili, così come modalità per dimostrarne l’efficacia per il paziente e per la società nel suo complesso.
I commissari concludono affermando che «l’esplorazione è fondamentale per le aziende e gli accademici per far progredire il campo, cercando di bilanciare i rischi, i costi e i potenziali benefici il più possibile».
«Il modo in cui ci muoviamo in questo nuovo contesto globale potrebbe rappresentare la più grande sfida per ricercatori, medici, pazienti, familiari, autorità di regolamentazione e per la società nel suo complesso».
