Il concetto di terapia con cellule staminali è ingannevolmente semplice: prendi le cellule da un donatore e le metti in un paziente per curare una malattia o un infortunio. Tuttavia, la realtà è molto lontana dal sogno.
La medicina rigenerativa fa uso di cellule, biomateriali e molecole per riparare strutture del corpo che non funzionano correttamente a causa di malattie o lesioni.
Ciò che distingue la medicina rigenerativa da molti farmaci tradizionali è che questi ultimi trattano principalmente i sintomi, mentre il primo mira a trattare la causa principale delle condizioni di un paziente sostituendo le cellule o gli organi perduti o fissando un gene difettoso.
Il fascino della medicina rigenerativa promette di ridefinire il trattamento medico, mettendo le cellule staminali e il materiale di base dei materiali biocompatibili in questa rivoluzione. Molte scoperte sono state segnalate e salutate nelle riviste scientifiche e nei media nel corso degli anni.
Tuttavia, il numero di trattamenti di medicina rigenerativa in uso medico oggi è deludentemente basso, e un gruppo di commissari critica questa mancanza di progressi in un rapporto pubblicato la scorsa settimana.
Infatti, secondo il Prof. Giulio Cossu – della Divisione di Biologia Cellulare e Matematica e Medicina Rigenerativa dell’Università di Manchester nel Regno Unito – e dei suoi colleghi commissari, solo una manciata di scoperte è arrivata ai pazienti e alle cliniche private stanno attingendo alla ricerca disperata dei pazienti per i trattamenti offrendo terapie non provate.
Perché tante promesse di nuove terapie sono diminuite? E cosa ci vorrà perché la società tragga beneficio dall’immenso potenziale che la medicina rigenerativa detiene?
Cos’è la medicina rigenerativa?
I commissari dicono nel loro rapporto che la medicina rigenerativa “mira a sostituire o riparare le cellule umane, o rigenerare tessuti o organi per ripristinare la normale funzione”. L’enfasi sulla “funzione normale” definisce questo approccio ai trattamenti medici a parte molti farmaci comunemente usati, che tendono a trattare i sintomi ma non affrontano le cause sottostanti.
“Le terapie cellulari e la medicina rigenerativa, con il loro potenziale di migliorare la salute dei pazienti, rappresentano uno spostamento strutturale nell’assistenza sanitaria concentrandosi sulle cause alla base della malattia riparando, sostituendo o rigenerando le cellule danneggiate nel corpo”, spiegano gli autori.
Ad esempio, un individuo con diabete di tipo 1 non può produrre insulina. Invece, sono necessarie iniezioni giornaliere di insulina per mantenere sotto controllo i livelli di zucchero nel sangue.
La medicina rigenerativa cerca di risolvere questo problema rigenerando le isole di Langerhans, che permettono all’individuo di produrre insulina. Ciò significherebbe non più iniezioni di insulina e un ritorno al normale metabolismo degli zuccheri.
Mentre il trattamento del diabete di tipo 1 in questo modo non è ancora una realtà, ci sono alcune aree della medicina rigenerativa che sono ben consolidate nella pratica medica.
Primi successi
La prima forma di terapia cellulare era la trasfusione di sangue, che è al giorno d’oggi comune nella maggior parte delle situazioni cliniche.
Il prossimo elenco è stato il trapianto di midollo osseo, dando ai pazienti con danni da radiazioni o tumori del sangue la possibilità di creare nuove cellule sane del sangue utilizzando le cellule staminali del midollo osseo del donatore.
La terapia cellulare che utilizza le cellule di un paziente viene anche utilizzata nei casi di gravi ustioni e lesioni da scottatura, quando un paziente non ha una quantità sufficiente di pelle non danneggiata per il trattamento dell’innesto cutaneo.
Qui, le cellule della pelle vengono isolate da una piccola biopsia e espanse in un laboratorio specializzato. Milioni di cellule possono essere coltivate in un tempo relativamente breve e trapiantate sulla ferita per accelerare la guarigione.
Ma nonostante questi successi e il fatto che gli scienziati di tutto il mondo stanno lavorando furiosamente a nuove terapie, i trattamenti di medicina rigenerativa non sono entrati nella pratica medica tradizionale in molte aree della medicina.
Secondo il rapporto in “il potenziale esiste per ridurre sostanzialmente l’onere della malattia per alcune condizioni comuni (ad es. Ictus, malattie cardiache, condizioni neurologiche progressive, malattie autoimmuni e traumi)”.
E, “Oltre ad aumentare l’aspettativa di vita, le terapie di medicina rigenerativa potrebbero migliorare notevolmente la qualità della vita correlata alla salute di molti pazienti con malattie croniche”.
Quindi, cosa sta trattenendo questi sviluppi?
Dalla ricerca alla pratica medica
Un esercito di scienziati di tutto il mondo sta lavorando a nuove soluzioni di medicina rigenerativa per malattie e lesioni comuni.
Solo l’anno scorso, ha riferito su una tecnologia di chip che può cambiare un tipo di cellula in un altro e guarire interi organi, un nuovo metodo di spruzzo biomateriali pittura su cuori danneggiati utilizzando chirurgia mini-invasiva, e un fattore di crescita che potrebbe invertire l’osteoporosi.
Tuttavia, l’elenco dei prodotti approvati di terapia cellulare e genica sul sito Web Food and Drug Administration (FDA) è sorprendentemente breve: ha solo 15 voci.
Secondo gli autori del rapporto pubblicato in:
“La terapia cellulare ha prodotto risultati clinicamente straordinari, avendo salvato centinaia di migliaia di vite […] Tuttavia, molte terapie cellulari hanno avuto un’efficacia limitata, variabile o transitoria.”
La strada dalla ricerca di successo alla pratica medica è lunga, perché le autorità sanitarie come la FDA, che concedono l’approvazione per una nuova terapia, devono essere soddisfatti che un nuovo trattamento sia sicuro e funzioni.
I trattamenti di medicina rigenerativa tendono ad essere molto costosi perché spesso hanno bisogno di strutture produttive speciali e di personale altamente qualificato. Con i budget sanitari spremuti in molti paesi, i costi elevati sono una barriera per rendere tali terapie una realtà.
“Potrebbero trarre enormi benefici dalla medicina rigenerativa, ma a costi enormi, e l’accessibilità economica potrebbe limitare l’implementazione, anche se ci sono buone possibilità di riduzione dei costi su tutta la linea”, spiegano i commissari.
“Mentre il mercato cresce nei prossimi decenni”, spiegano gli autori del rapporto, “sarà utile pensare ai modi in cui i prodotti della medicina rigenerativa possono essere resi più convenienti ed economicamente vantaggiosi, in modo che i pazienti possano trarne beneficio”.
Ciò che è chiaro è che esiste un’enorme domanda di strategie di medicina rigenerativa per affrontare problemi di salute comuni e che sia i piccoli che i grandi attori nel settore farmaceutico e sanitario stanno investendo nello sviluppo di nuove terapie.
Tuttavia gli autori del rapporto criticano pesantemente il modo in cui alcuni giocatori traggono profitto dalle situazioni mediche spesso disperate dei pazienti.
I pazienti vengono sfruttati?
Ad agosto, il commissario della FDA Dr. Scott Gottlieb ha rilasciato una dichiarazione in cui afferma che “[…] gli attori disonesti sfruttano le relazioni sincere del potenziale clinico significativo di prodotti adeguatamente sviluppati come un modo per ingannare i pazienti e predire l’ottimismo dei pazienti che affrontano male malattia.”
Come parte della repressione “per impedire a attori senza scrupoli di essere in grado di ingannare i pazienti e potenzialmente danneggiare la loro salute”, la FDA ha lanciato un monito a una clinica di cellule staminali in Florida per “commercializzare prodotti a base di cellule staminali senza l’approvazione della FDA”.
In questo caso particolare, le cellule staminali da grasso sono state isolate e somministrate ai pazienti per via endovenosa o iniettate direttamente nel midollo spinale per una varietà di condizioni, nonostante una completa assenza di prove scientifiche o mediche a sostegno di questo tipo di trattamento.
La clinica è risultata non sono riusciti a rispettare le linee guida che intendono prevenire la contaminazione microbica durante l’elaborazione delle cellule staminali, lasciando i pazienti a rischio di essere trattati con le cellule contaminate.
“Quindi la domanda rimane su cosa fare riguardo ai pazienti disperati che pagano enormi somme di denaro per trattamenti non dimostrati”, scrivono i commissari.
Una severa regolamentazione e misure severe da parte delle autorità sanitarie sulle istituzioni che offrono prodotti privi di licenza saranno fondamentali per mantenere i pazienti al sicuro.
Cosa riserva il futuro?
I progressi scientifici nella ricerca sulle cellule staminali e sulla medicina rigenerativa sono salutati come scoperte. Ma una svolta nello studio non significa una nuova terapia, che spesso porta a un conflitto tra le aspettative del pubblico e la velocità con cui possono essere sviluppati nuovi trattamenti.
Tuttavia, la medicina rigenerativa ha un track record di successo – anche se in un numero molto limitato di malattie.
“Le malattie più complesse come il diabete o l’infarto cardiaco richiederanno approcci più avanzati di quello che è oggi disponibile per vedere un impatto clinico significativo.In generale, dubito che la medicina rigenerativa avrà un impatto sulla salute globale, come i vaccini, almeno nell’immediato futuro. “
Prof. Giulio Cossu
Tuttavia, il Prof. Cossu ha evidenziato l’enorme potenziale che ha la medicina rigenerativa. Egli disse: “[F] Rom la prima trasfusione di sangue per il trapianto di midollo osseo, la clonazione, lo sviluppo di vettori virali, ES [staminali embrionali] e, più recentemente, iPS [staminali pluripotenti indotte] cellule, la modifica del genoma e organoidi tenere grande promessa per il futuro.”
Quindi, il concetto rimane lo stesso: prendere le cellule da un donatore, biomateriali o molecole – o qualsiasi combinazione di queste – e metterle in un paziente per curare la loro malattia o la loro ferita.
Per spostare la medicina rigenerativa nei regni della medicina tradizionale, una migliore scienza e una migliore regolamentazione devono essere integrate con entrambi i metodi di produzione innovativi che rendono i trattamenti accessibili e un modo per dimostrare in che modo traggono beneficio per il paziente e la società nel suo insieme.
I commissari concludono che “l’eplorazione è essenziale per le aziende e gli accademici per portare avanti il campo, bilanciando il più possibile i rischi, i costi e i potenziali benefici”.
“Il modo in cui procediamo in questo nuovo terreno globale potrebbe essere la più grande sfida di tutti per ricercatori, medici, pazienti, parenti, autorità di regolamentazione e società nel suo insieme”.
