Nuedexta (idrobromuro destrometorfano e solfato di chinidina) è stato approvato in forma di capsule dalla Food and Drug Administration (FDA) come prima linea di trattamento per il pianto o la risata incontrollabili, noti come pseudobulbare affetto (PBA). Avanir Pharmaceuticals Inc. ha annunciato questa importante novità. Le persone affette da PBA possono diventare eccessivamente emotive senza una ragione apparente; si tratta di una condizione neurologica in cui il paziente vive episodi involontari, improvvisi e frequenti di pianto o di risate. I pazienti con sclerosi multipla (SM), sclerosi laterale amiotrofica (SLA), lesioni cerebrali traumatiche, ictus e altre condizioni neurologiche possono essere colpiti dalla PBA. Gli episodi di PBA si manifestano spesso in modo sproporzionato rispetto allo stato emotivo sottostante dell’individuo.
Nuedexta agisce sui recettori cerebrali sigma-1 e NMDA. Le modalità esatte con cui il farmaco riduce gli episodi di risate incontrollate o di pianto rimangono poco chiare, come spiegano gli esperti. Sono stati condotti studi clinici su partecipanti con SM e SLA. Tuttavia, la sicurezza e l’efficacia di Nuedexta per i pazienti affetti da malattia di Alzheimer e altre forme di demenza non sono state ancora dimostrate.
Le evidenze hanno mostrato che i pazienti trattati con Nuedexta hanno riportato un numero significativamente inferiore di episodi di pianto o risata rispetto a quelli trattati con un placebo.
Keith Katkin, presidente e CEO di Avanir, ha dichiarato:
L’approvazione della FDA di Nuedexta segna una pietra miliare importante per le persone che vivono con PBA, una condizione neurologica spesso sottovalutata e debilitante. Questa approvazione rappresenta anche la transizione di AVANIR verso la creazione di un’impresa commerciale, pronta a sostenere il lancio del primo trattamento approvato dalla FDA per PBA. Prevediamo che Nuedexta sarà disponibile su prescrizione medica nel primo trimestre del 2011.
Il Dott. Nicholas LaRocca, della MS Society, Vice Presidente di Healthcare Delivery and Policy Research, ha affermato:
Questa approvazione della FDA rappresenta un significativo passo avanti per le persone che vivono con gli effetti debilitanti della PBA. Per coloro che soffrono di crisi inspiegabili di risate o pianto inappropriato, questa terapia ha il potenziale di apportare un sostanziale miglioramento nella loro vita e in quella delle loro famiglie.
Randall Kaye, MD, Chief Medical Officer di Avanir Pharmaceuticals, ha dichiarato:
L’approvazione odierna di NUEDEXTA è una testimonianza della determinazione dei pazienti e dei ricercatori che hanno partecipato ai nostri studi, e rappresenta oltre 10 anni di ricerca e sviluppo da parte del nostro team dedicato. Siamo entusiasti di presentare la prima opzione di trattamento comprovata per molti pazienti negli Stati Uniti che vivono con PBA. Vorrei ringraziare la FDA per aver collaborato con noi per rendere disponibile NUEDEXTA.
Il Dott. Erik Pioro, direttore della sezione ALS presso la Cleveland Clinic e ricercatore negli studi clinici Nuedexta, ha dichiarato:
La PBA è una condizione neurologica disabilitante che colpisce frequentemente pazienti con malattie o lesioni neurologiche sottostanti. Questi pazienti spesso provano imbarazzo a causa delle loro esplosioni emotive imprevedibili, che possono portare a rotture nelle relazioni interpersonali e all’isolamento sociale. Come medico che ha trattato molti pazienti con PBA, sono lieto che ora sia disponibile un’opzione di trattamento sicura ed efficace, in grado di aiutare questi pazienti a riacquistare il controllo sulla propria vita quotidiana e a vivere con dignità.
I pazienti con PBA sono spesso mal diagnosticati come affetti da depressione. Coloro che presentano manifestazioni di emozioni imprevedibili e involontarie possono sviluppare ansia e provare un forte imbarazzo, specialmente in situazioni sociali. In alcuni casi, l’individuo può iniziare a evitare interazioni sociali. Questo comportamento di isolamento può sembrare un segno di depressione. Tuttavia, è importante notare che alcuni pazienti possono soffrire sia di PBA che di depressione.
Secondo Avanir, oltre 1 milione di americani sono moderatamente o gravemente colpiti dalla PBA.
Avanir, sul suo sito web dedicato alla PBA, afferma:
Sebbene la PBA sia secondaria a malattie neurologiche e lesioni cerebrali, è un disturbo neurologico distinto, che può essere diagnosticato e trattato separatamente da una condizione neurologica di base.
Fonte: Avanir Pharmaceuticals Inc.
Scritto da Christian Nordqvist
Prospettive Recenti sulla PBA e Nuedexta
Nel 2024, la ricerca sulla PBA e sui trattamenti come Nuedexta ha continuato a progredire. Recenti studi clinici hanno messo in evidenza l’importanza della diagnosi precoce e della gestione della PBA, dimostrando che una terapia tempestiva può migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti. Ad esempio, uno studio pubblicato su «Journal of Neurology» ha mostrato che il 70% dei pazienti trattati con Nuedexta ha riportato una riduzione significativa degli episodi emotivi incontrollati dopo solo sei mesi di trattamento. Inoltre, nuovi approcci terapeutici, come la terapia cognitivo-comportamentale, sono emersi come complementi efficaci alla farmacoterapia tradizionale.
È cruciale che i medici riconoscano la PBA come una condizione a sé stante e non semplicemente come un sintomo di altre patologie neurologiche. La consapevolezza e la formazione degli operatori sanitari sono fondamentali per garantire che più pazienti possano ricevere il supporto e il trattamento adeguato di cui hanno bisogno. Insieme a Nuedexta, è essenziale considerare anche il supporto psicologico e la terapia di gruppo per affrontare le sfide sociali e emotive che i pazienti con PBA affrontano quotidianamente.
