I ricercatori hanno recentemente scoperto che una molecola presente nel niclosamide, un farmaco utilizzato per trattare le infezioni da tenia, potrebbe avere un potenziale protettivo contro il danno neuronale associato alla malattia di Parkinson. Questi risultati rappresentano un passo avanti importante verso il rallentamento o addirittura l’arresto della neurodegenerazione in questa malattia complessa.
Secondo il National Institutes of Health (NIH), circa 500.000 individui negli Stati Uniti vivono con il morbo di Parkinson, e ogni anno vengono diagnosticati circa 50.000 nuovi casi. Nonostante non esista ancora una cura definitiva, i ricercatori stanno intensificando gli sforzi per comprendere meglio la malattia e progettare farmaci che possano rallentare la degenerazione dei neuroni.
Negli ultimi tempi, l’attenzione scientifica si è concentrata su una proteina cruciale, la PINK1, che sembra avere un ruolo protettivo fondamentale contro la neurodegenerazione. All’inizio di quest’anno, un gruppo di ricercatori dell’Università di Dundee, in Australia, ha studiato il ruolo di PINK1, con l’auspicio di sviluppare nuovi farmaci in grado di «attivare» questa proteina a beneficio dei pazienti affetti da Parkinson.
Ora, un team della stessa università, in collaborazione con scienziati dell’Università di Cardiff nel Regno Unito, potrebbe aver trovato un farmaco promettente. Il gruppo è stato guidato dal Dr. Youcef Mehellou della Scuola di Farmacia e Scienze Farmaceutiche dell’Università di Cardiff, insieme al Dr. Miratul Muqit, neurologo consulente presso la MRC Protein Phosphorylation and Ubiquitylation Unit dell’Università di Dundee.
I ricercatori hanno dimostrato che un farmaco normalmente utilizzato per trattare le infezioni da tenia potrebbe essere la chiave per fermare la neurodegenerazione legata al Parkinson.
Erica Barini è la prima autrice dello studio, i cui risultati sono stati pubblicati su una prestigiosa rivista scientifica.
Il Niclosamide e l’Attivazione delle Proteine Protettive
Il farmaco in questione si chiama niclosamide e la nuova ricerca dimostra che contiene una molecola capace di attivare efficacemente la proteina PINK1. Inoltre, lo studio evidenzia come il farmaco e i suoi analoghi possano migliorare le funzioni del PINK1 all’interno delle cellule e dei neuroni del cervello. «In particolare,» scrivono gli autori, «abbiamo osservato per la prima volta l’attivazione della via PINK1-Parkin nei neuroni, dimostrando che è possibile attivarla anche tramite piccole molecole».
La niclosamide è stata approvata e utilizzata in sicurezza negli esseri umani per circa 50 anni, principalmente per curare infezioni da elminti o tenia. Attualmente, il farmaco è oggetto di sperimentazioni anche per il trattamento di vari tumori umani e dell’artrite reumatoide.
Il riutilizzo di farmaci già approvati rappresenta una strategia efficace sia in termini di costi che di tempo per affrontare condizioni cliniche difficili da trattare.
«I nostri dati [suggeriscono] che la niclosamide e/o i suoi analoghi potrebbero avere un beneficio terapeutico nel rallentare il morbo di Parkinson,» affermano Barini e colleghi. Tuttavia, riconoscono la necessità di ulteriori studi in vivo su modelli animali di Parkinson per convalidare ulteriormente questa ipotesi.
«Usando la [niclosamide], dimostriamo per la prima volta che il percorso di PINK1 è attivo e rilevabile nei neuroni primari,» scrivono gli autori.
I ricercatori concludono: «I nostri risultati suggeriscono che la niclosamide e i suoi analoghi rappresentano composti promettenti per approfondire lo studio della via del PINK1 e potrebbero risultare efficaci come strategia terapeutica nel Parkinson e nei disturbi correlati».
«Questo lavoro segna il primo rapporto di un farmaco clinicamente utilizzato in grado di attivare il PINK1, e potrebbe rivelarsi promettente nel trattamento del morbo di Parkinson […] Siamo in una fase emozionante della nostra ricerca e siamo ottimisti riguardo all’impatto a lungo termine che potrebbe avere sulle vite dei pazienti,» afferma il Dr. Youcef Mehellou.
«Ora porteremo le nostre scoperte al livello successivo, valutando la capacità della niclosamide di trattare il morbo di Parkinson nei modelli di malattia,» aggiunge il Dr. Mehellou.
Prospettive Future e Ricerche in Corso
Le prospettive per il futuro della ricerca sul morbo di Parkinson sembrano promettenti, con studi che continuano a esplorare l’efficacia di farmaci esistenti come la niclosamide. Recenti ricerche hanno messo in luce l’importanza della proteina PINK1 in vari contesti neurologici, suggerendo che il suo potenziamento potrebbe non solo rallentare la progressione della malattia di Parkinson, ma anche migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Inoltre, la comunità scientifica sta sviluppando approcci combinati che uniscono terapie farmacologiche e interventi non farmacologici, come la fisioterapia e la terapia occupazionale, per affrontare in modo più completo i sintomi e le sfide quotidiane dei pazienti. L’integrazione di questi vari aspetti potrebbe portare a un approccio più olistico e personalizzato nel trattamento della malattia.
In conclusione, mentre i risultati ottenuti con la niclosamide sono incoraggianti, rimane fondamentale continuare a investire nella ricerca e nella sperimentazione clinica per garantire che queste scoperte possano tradursi in vere e proprie opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da Parkinson.
