I ricercatori hanno scoperto che una molecola nel niklosamide del farmaco tenia potrebbe essere in grado di proteggere dal danno neuronale correlato alla malattia di Parkinson. I risultati ci avvicinano al rallentamento o addirittura all’arresto della neurodegenerazione in questa malattia.
Il National Institutes of Health (NIH) stima che circa 500.000 individui negli Stati Uniti hanno il morbo di Parkinson e che ogni anno a circa 50.000 persone viene diagnosticata la condizione.
La malattia non ha ancora una cura, ma i ricercatori stanno lavorando sodo cercando di comprenderlo meglio e progettare farmaci che rallentano la degenerazione dei neuroni.
Recentemente, gli scienziati si sono concentrati su una proteina chiave chiamata PINK1, che si ritiene abbia un ruolo protettivo contro la neurodegenerazione.
All’inizio di quest’anno, i ricercatori dell’Università di Dundee in Australia hanno esaminato il ruolo di PINK1, nella speranza che avrebbe “portato allo sviluppo di nuovi farmaci che potrebbero essere progettati per ‘accendere’ il PINK1 a beneficio dei pazienti con Parkinson. “
Ora, i ricercatori della stessa università – in collaborazione con scienziati dell’Università di Cardiff nel Regno Unito – potrebbero aver trovato una droga simile.
Il team è stato guidato dal Dr. Youcef Mehellou, della Scuola di Farmacia e Scienze Farmaceutiche dell’Università di Cardiff, e dal Dr. Miratul Muqit, che è un neurologo consulente presso la MRC Protein Phosphorylation and Ubiquitylation Unit presso la School of Life Sciences presso l’Università di Dundee.
Mostrano che un farmaco normalmente usato per trattare le infezioni da tenia può avvicinarci ad arrestare la neurodegenerazione correlata al Parkinson.
Erica Barini è la prima autrice del lavoro e i risultati sono stati pubblicati sulla rivista.
La droga tenia attiva le proteine protettive
Il farmaco si chiama niclosamide e la nuova ricerca mostra che contiene una molecola che attiva efficacemente la proteina PINK1.
Inoltre, lo studio mostra che il farmaco e i suoi analoghi possono aumentare le prestazioni del PINK1 nelle cellule e nei neuroni del cervello. “In particolare,” scrivono gli autori, “abbiamo rilevato per la prima volta l’attivazione del pathway di PINK1-Parkin nei neuroni e abbiamo dimostrato che può essere attivato da piccole molecole”.
La niclosamide è stata approvata ed è stata utilizzata in sicurezza negli esseri umani per curare infezioni da elminti o tenia da circa 50 anni. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione per il trattamento di vari tumori umani e l’artrite reumatoide.
Riutilizzare i farmaci esistenti può essere un modo efficace in termini di costi e tempo per affrontare le situazioni che sono notoriamente difficili da trattare.
“I nostri dati [suggeriscono] che il niclosamide e / oi suoi analoghi potrebbero avere un beneficio terapeutico nel rallentare il morbo di Parkinson”, scrivono Barini e colleghi. Tuttavia, ammettono, sono necessari ulteriori studi in vivo su modelli animali di Parkinson per convalidare ulteriormente questa ipotesi.
“Usando [niclosamide], dimostriamo per la prima volta che il percorso di PINK1 è attivo e rilevabile nei neuroni primari”, scrivono gli autori.
I ricercatori concludono: “I nostri risultati suggeriscono che niclosamide e i suoi analoghi sono composti solidi per studiare la via del PINK1 e potrebbero essere promettenti come una strategia terapeutica nel Parkinson e nei relativi disturbi”.
“Questo lavoro rappresenta il primo rapporto di un farmaco clinicamente utilizzato per attivare il PINK1 e potrebbe essere promettente nel trattamento del morbo di Parkinson […] Questa è una fase interessante della nostra ricerca, e siamo ottimisti riguardo all’impatto a lungo termine che potrebbe avere sulle vite dei pazienti “.
Dr. Youcef Mehellou
“Ora porteremo le nostre scoperte al livello successivo valutando la capacità del niclosamide di trattare il morbo di Parkinson nei modelli di malattia”, aggiunge il dott. Mehellou.
