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Potenziale nuovo trattamento per la fibrosi cistica scoperto

La fibrosi cistica è una malattia ereditaria che colpisce decine di migliaia di persone negli Stati Uniti e in tutto il mondo. Attualmente non esiste una cura per la condizione, ma una nuova ricerca propone un nuovo approccio terapeutico che potrebbe presto impedire alla malattia di progredire.

[diagramma polmoni]

La fibrosi cistica (CF) è una malattia genetica delle ghiandole secretorie che colpisce circa 30.000 persone negli Stati Uniti e 70.000 persone in tutto il mondo.

Le nostre ghiandole secretorie sono responsabili della produzione di muco e sudore, ma nella CF, queste secrezioni si accumulano nei polmoni, bloccando le vie respiratorie e fornendo un terreno fertile per i batteri. Di conseguenza, la condizione causa infezioni polmonari gravi e ricorrenti.

Oltre ai polmoni, la CF colpisce anche altri organi vitali come il fegato e il pancreas. Inoltre, può colpire l’intestino, i seni e gli organi riproduttivi del corpo.

Al momento, la FC è incurabile. Tuttavia, un team internazionale di ricercatori della George Washington (GW) University di Washington, in collaborazione con l’Università di Perugia e l’Università di Roma (entrambi in Italia), potrebbe aver scoperto un nuovo farmaco in grado di trattare e fermare progressione di CF.

Lo studio, pubblicato sulla rivista, esamina gli effetti terapeutici della timosina alfa 1 (Tα1) su CF.

Tα1 è una versione sintetica di un polipeptide naturale che è stato isolato per primo dal tessuto del timo e che ha un ruolo nell’immunità.

Tα1 riduce l’infiammazione e corregge i difetti genetici

La fibrosi cistica si verifica in seguito a una mutazione nel codice genetico di una proteina denominata regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Questa proteina regola normalmente l’attività del canale del cloruro, che è responsabile per l’equilibrio tra sale e acqua nei polmoni.

Nella CF, la mutazione – chiamata “p.Phe508del” – fa degradare prematuramente la proteina CFTR, che causa scarsa permeabilità al cloro e può portare a infiammazione polmonare.

Nel nuovo studio, i ricercatori sottolineano che i complessi meccanismi patogenetici alla base della FC richiedono un approccio terapeutico che combini diversi farmaci. Gli autori aggiungono che fino ad ora, tuttavia, nessun singolo farmaco con molteplici effetti benefici è stato scoperto per la FC.

Tuttavia, i ricercatori riportano che il loro studio mostra che Tα1 può correggere i difetti nel tessuto dei topi con CF, così come i difetti delle cellule di pazienti umani che hanno la mutazione p.Phe508del.

Lo studio ha scoperto che l’azione benefica di Tα1 è duplice: il farmaco è stato in grado di ridurre contemporaneamente l’infiammazione tipica della FC e migliorare l’attività, la maturazione e la stabilità del CFTR.

Tα1 – noto come “Zadaxin” sul mercato – è stato clinicamente approvato per più di 15 anni in 35 paesi ed è ampiamente usato per il trattamento di infezioni virali, disturbi da immunodeficienza e HIV.

Zadaxin non è attualmente disponibile negli Stati Uniti, ma i ricercatori affermano che il farmaco ha “un eccellente profilo di sicurezza nella clinica se usato come adiuvante o agente immunoterapeutico”.

Allan L. Goldstein, Ph.D., coautore dello studio e professore emerito in residenza di biochimica e medicina molecolare presso la GW School of Medicine and Health Sciences, commenta il significato dello studio:

“In questo momento ci sono molteplici trattamenti per la fibrosi cistica, e mentre questi hanno migliorato drammaticamente l’aspettativa di vita, per i pazienti c’è ancora solo una vita di circa 40 anni.Nessun trattamento può essere autonomo. difetto genetico che causa la fibrosi cistica e diminuisce l’infiammazione che si verifica di conseguenza. ”

Scopri come una nuova molecola può prolungare la sopravvivenza nei pazienti con CF.

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