Un nuovo studio porta speranza per le persone con SLA. L’immunoterapia può rallentare drammaticamente la progressione della malattia, come dimostrato dai risultati recenti.
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una condizione neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose responsabili del movimento muscolare, nel cervello e nel midollo spinale.
Nel corso della SLA, queste cellule si deteriorano, causando una progressiva debolezza, problemi respiratori, difficoltà nella comunicazione e nella deglutizione.
In ultima analisi, la malattia può portare a una paralisi totale, insufficienza respiratoria e, purtroppo, alla morte.
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, dal famoso giocatore di baseball, colpisce oltre 20.000 persone negli Stati Uniti in un dato momento.
Ogni anno, oltre 6.000 nuovi casi vengono diagnosticati negli Stati Uniti.
Attualmente, non esiste una cura per la SLA. I trattamenti disponibili possono solo ritardare la progressione della malattia, ma non in modo significativo.
Fino ad oggi, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato due farmaci specifici per la SLA. Uno di questi estende la durata della vita di 2-3 mesi, ma non migliora i sintomi e aiuta solo a ritardare il declino delle funzioni quotidiane.
Tuttavia, recenti ricerche stanno portando nuove speranze per trattamenti più efficaci. Sotto la guida del neurologo Dr. Stanley H. Appel, co-direttore del Houston Methodist Neurological Institute in Texas, è stata esaminata l’immunoterapia come potenziale trattamento per la SLA.
In particolare, il team ha iniettato cellule T regolatorie (Tregs) in tre pazienti con SLA. Questo rappresenta la prima volta che tale terapia è stata studiata sugli esseri umani.
I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica di riferimento.
Studiare il ruolo di Tregs nella SLA
Le Tregs sono cruciali per prevenire l’infiammazione caratteristica della SLA, che accelera la progressione della malattia.
«Abbiamo scoperto», commenta il Dr. Appel, «che molti dei nostri pazienti affetti da SLA non solo presentavano bassi livelli di Treg, ma anche che le loro Treg non funzionavano correttamente.»
Pertanto, i ricercatori hanno ipotizzato che l’aumento dei livelli di Treg in questi pazienti avrebbe potuto rallentare la malattia.
«Credevamo che migliorare il numero e la funzione delle Treg avrebbe avuto un impatto sulla progressione della malattia», afferma il Dr. Appel.
I partecipanti allo studio sono stati sottoposti a una procedura nota come leucoaferesi, comunemente utilizzata per trattare pazienti affetti da leucemia. Questa procedura consiste nell’estrarre il sangue e «filtrarlo» attraverso una macchina speciale che separa i globuli bianchi dai globuli rossi.
In questo caso, i ricercatori hanno isolato le Treg dai globuli rossi e le hanno amplificate ex vivo. Successivamente, i globuli rossi sono stati reinseriti nel flusso sanguigno.
Durante lo studio, i pazienti hanno ricevuto otto iniezioni di Treg e la loro progressione della malattia è stata valutata usando due scale di valutazione diverse.
«Da una condanna a morte a una condanna a vita»
Il dottor Jason Thonhoff, Ph.D., primo autore dello studio e neurologo metodista di Houston, fornisce ulteriori dettagli e commenta i risultati. «Una persona ha circa 150 milioni di Treg che circolano nel loro sangue in qualsiasi momento», dice.
«Ogni dose di Treg somministrata ai pazienti in questo studio ha comportato un aumento del 30-40% rispetto ai livelli normali», aggiunge il Dr. Thonhoff.
«Come ci aspettavamo, i nostri risultati hanno dimostrato che era sicuro aumentare i livelli di Treg», afferma il Dr. Appel. Il Dr. Thonhoff sottolinea: «Durante ogni ciclo di quattro infusioni di Treg, è stato osservato un rallentamento della progressione della malattia.»
«Ciò che ci ha sorpreso», prosegue, «è stato il rallentamento drammatico della progressione della SLA mentre i pazienti ricevevano infusioni di Tregs correttamente funzionanti.»
«La mia speranza è che questa ricerca possa trasformare la SLA da una condanna a morte a una condanna a vita. Non curerà la malattia, ma possiamo fare la differenza», afferma il Dr. Stanley H. Appel.
Anche il Dr. Thonhoff esprime soddisfazione per i risultati e nutre speranze per future terapie. «Saranno necessari studi più ampi per determinare l’efficacia di questo trattamento, ma come clinico e ricercatore specializzato in SLA, sono molto entusiasta delle speranze che queste scoperte iniziali offrono».
Nuove Ricerche e Prospettive Future
Nel 2024, la ricerca sulla SLA continua a progredire. Studi recenti hanno iniziato a esplorare l’impatto di terapie combinate che integrano l’immunoterapia con approcci più tradizionali, come la terapia genica e le nuove molecole bioattive. Queste integrazioni potrebbero potenzialmente migliorare l’efficacia del trattamento e offrire nuove vie nella lotta contro la malattia.
Inoltre, l’analisi dei biomarcatori sta guadagnando attenzione, con l’obiettivo di monitorare più efficacemente la progressione della SLA e la risposta ai trattamenti. L’uso di tecnologie avanzate, come la genomica e le tecniche di imaging, promette di aprire nuovi orizzonti nella comprensione della SLA e nel miglioramento della qualità di vita dei pazienti.
Queste scoperte non solo offrono nuove speranze, ma sottolineano anche l’importanza di investire nella ricerca e nella formazione di una rete globale di esperti e pazienti, uniti nella lotta contro questa complessa malattia. La strada è ancora lunga, ma i progressi recenti rappresentano un faro di speranza per le persone affette da SLA e le loro famiglie.
