Un nuovo studio porta speranza per le persone con SLA. L’immunoterapia può rallentare drammaticamente la progressione della malattia, mostra.
La condizione neurodegenerativa della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) colpisce le cellule nervose, che controllano il movimento dei muscoli, nel cervello e nel midollo spinale.
Nella SLA, queste cellule si deteriorano nel tempo, il che porta gradualmente alla debolezza generale, ai problemi di respirazione, conversazione e deglutizione.
In definitiva, la malattia si traduce in paralisi completa, insufficienza respiratoria e morte.
La SLA – nota anche come malattia di Lou Gehrig, dal nome del famoso giocatore di baseball a cui è stata diagnosticata la malattia negli anni ’30 – è stimata a colpire più di 20.000 persone negli Stati Uniti in un dato momento.
Inoltre, si ritiene che solo più di 6.000 persone negli Stati Uniti ricevano una diagnosi di SLA ogni anno.
Per il momento, non esiste una cura per la SLA. I trattamenti attuali ritardano la progressione della malattia, ma non di molto.
La Food and Drug Administration (FDA) ha finora approvato due farmaci per il trattamento della SLA: uno estende la durata di 2-3 mesi ma non migliora i sintomi e si può aiutare a ritardare il declino del funzionamento quotidiano.
Rompere la ricerca, tuttavia, porta nuove speranze per un trattamento della SLA più efficace. I ricercatori guidati dal neurologo Dr. Stanley H. Appel, co-direttore del Houston Methodist Neurological Institute in Texas, hanno esaminato i benefici dell’immunoterapia per le persone con questa condizione.
Più specificamente, il team ha iniettato un tipo di cellula T immune chiamata T regolatorie (Tregs) in tre pazienti ALS. Questa è la prima volta che questa terapia è stata studiata sugli esseri umani.
I risultati sono stati pubblicati sulla rivista
Studiare il ruolo di Tregs nella SLA
Le Treg aiutano a prevenire l’infiammazione che caratterizza la SLA e accelera la progressione della malattia.
“Abbiamo trovato”, osserva il Dr. Appel, “che molti dei nostri pazienti affetti da SLA non solo avevano bassi livelli di Treg, ma anche che i loro Treg non funzionavano correttamente.”
Quindi, i ricercatori hanno ipotizzato che l’aumento dei livelli di Treg in tre pazienti affetti da SLA avrebbe rallentato la malattia.
“Credevamo che il miglioramento del numero e della funzione di Treg in questi pazienti avrebbe influito sul modo in cui la loro malattia progrediva”, afferma il Dr. Appel.
I partecipanti sono stati sottoposti a una procedura nota come leucoaferesi. Spesso usato per trattare i pazienti con leucemia, la leucaferesi consiste nell’estrarre il sangue dei pazienti e “filtrarlo” attraverso una speciale macchina che separa i globuli bianchi da quelli rossi.
In questo caso, i ricercatori hanno separato le Treg dai globuli rossi e le hanno espanse ex vivo. Successivamente, i globuli rossi sono stati restituiti al flusso sanguigno.
I ricercatori hanno notato che nel caso dei pazienti la cui Treg non funzionava correttamente, una volta che le cellule erano fuori dal corpo, sono tornate alla normalità.
Durante lo studio, i pazienti hanno ricevuto otto iniezioni di Treg e la loro progressione della malattia è stata valutata utilizzando due diverse scale di valutazione della progressione della SLA.
“Da una condanna a morte a una condanna a vita”
Il primo autore dello studio, il dottor Jason Thonhoff, Ph.D., un neurologo metodista di Houston, fornisce ulteriori dettagli sulla ricerca e riporta i risultati. Dice: “Una persona ha circa 150 milioni di Treg che circolano nel loro sangue in qualsiasi momento”.
“Ogni dose di Treg somministrata ai pazienti in questo studio ha comportato un aumento del 30-40% rispetto ai livelli normali”, aggiunge il Dr. Thonhoff.
“Come credevamo, i nostri risultati hanno dimostrato che era sicuro aumentare i loro livelli di Treg”, afferma il Dr. Appel. Il Dr. Thonhoff aggiunge: “È stato osservato un rallentamento della progressione della malattia durante ogni round di quattro infusioni di Treg”.
“Ciò che ci ha sorpreso”, prosegue, “è che la progressione della loro SLA ha rallentato drammaticamente mentre ricevevano le infusioni di Tregs correttamente funzionanti.”
“La mia speranza è che questa ricerca cambi la SLA da una condanna a morte a una condanna a vita, non curerà la malattia di un paziente, ma possiamo fare la differenza”.
Dr. Stanley H. Appel
Anche il dott. Thonhoff è molto soddisfatto dei risultati e spera in future terapie. Dice: “Saranno necessari studi più ampi per determinare se si tratti di un trattamento efficace, ma come clinico e ricercatore specializzato in SLA, sono molto entusiasta della speranza che queste scoperte iniziali forniscono”.
