Terapia con cellule staminali: gli Stati Uniti mancano un trucco?

Quando questo articolo è stato pubblicato per la prima volta il 24 febbraio, abbiamo ricevuto la critica che stava promuovendo la World Stem Cells Clinic. puntare sempre a fornire notizie equilibrate e affidabili; anche se l’articolo originale ha fornito informazioni su entrambi i lati di questo tema chiaramente riscaldato, abbiamo aggiornato l’articolo con ulteriori ricerche per chiarire che ci sono casi a favore e contro l’uso di terapie con cellule staminali per condizioni come l’autismo.

Autismo, paralisi cerebrale, sclerosi multipla: sono tutte malattie incurabili. Ma c’è un trattamento che può offrire speranza a pazienti con tali condizioni – trapianto di cellule staminali autologhe. Negli Stati Uniti, tuttavia, questa procedura viene utilizzata solo per il trattamento di pazienti con disturbi del sangue e alcuni tipi di cancro, incluso il linfoma non Hodgkin, il che significa che molti americani viaggiano in lungo e in largo verso paesi dove è stato approvato per la loro condizione.

Uno di questi posti è la World Stem Cells Clinic a Cancun, in Messico, dove americani e canadesi rappresentano circa il 70-75% di tutti i pazienti trattati.

La clinica offre trapianto autologo di cellule staminali per il trattamento di numerose condizioni, tra cui l’autismo, il lupus eritematoso sistemico (SLE), la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e la sclerosi multipla (SM).

Il trapianto autologo di cellule staminali utilizza le cellule staminali del paziente, che sono cellule che sono in grado di svilupparsi in molti altri tipi.

Nel trapianto di cellule staminali autologhe, le cellule vengono raccolte dal sangue o dal midollo osseo del paziente e vengono reintrodotte in un secondo momento. Il trattamento mira a dare il via al sistema immunitario, liberando il corpo dalle cellule nocive.

Il dott. Ernesto Gutiérrez, presidente e direttore medico della World Stem Cells Clinic, ha parlato dei risultati ottenuti dalla sua clinica con il trapianto di cellule staminali autologhe – in particolare per l’autismo – e ha discusso se gli americani stanno perdendo questo trattamento come risultato della FDA regolamenti.

Autismo: “i pazienti sono migliorati dopo la terapia con cellule staminali”

Dr. Gutiérrez afferma che l’autismo è di gran lunga la condizione più comune trattata presso la World Stem Cells Clinic. È probabile che questo non sia una sorpresa; i tassi di autismo sono aumentati rapidamente negli ultimi anni, aumentando del 6-15% all’anno negli Stati Uniti da soli tra il 2002-2010 e le opzioni di trattamento per la condizione sono limitate.

L’autismo è un disturbo dello sviluppo caratterizzato da disabilità sociale, difficoltà di comunicazione e problemi di apprendimento e comportamentali. Attualmente colpisce circa 1 su 68 bambini negli Stati Uniti, principalmente maschi.

Al momento, non ci sono trattamenti che possano aiutare ad affrontare i sintomi principali dell’autismo; le attuali terapie comportamentali e di comunicazione – come la parola o la terapia occupazionale – ei farmaci possono aiutare i bambini con autismo a funzionare meglio.

Ma secondo il dott. Gutiérrez, il trattamento con cellule staminali fornito dalla World Stem Cells Clinic ha portato “coerentemente” a miglioramenti per i bambini con autismo.

Il trattamento con cellule staminali autismo della clinica prevede intervalli di oltre 5 giorni, che costano circa $ 17.000. Il prezzo include alloggio e trasporto per il paziente e i suoi familiari durante l’intero soggiorno.

Come funziona il trattamento?

Spiegando come funziona il trattamento, il Dr. Gutiérrez ci ha detto: “Raccogliamo le cellule staminali, poi le infondiamo nel sistema nervoso centrale attraverso la puntura lombare e la IV [endovenosa], e affrontiamo diverse aree che sono attese nei pazienti con l’autismo Forniamo anche una stimolazione precoce, che ci permette di riprendere la plasticità cerebrale “.

Il dott. Gutiérrez desidera sottolineare che ogni paziente viene monitorato attentamente dopo il trattamento.

“Non ci limitiamo a fornire trattamenti e li spediamo sulla loro strada e non sentiamo mai da loro. Restiamo in contatto, ci piace lavorare con i loro medici ogni volta che vogliono essere coinvolti e promuoviamo i pazienti che iniziano a fare molte attività è molto importante iniziare a sfidare questi ragazzi neurologicamente “.

Gli esiti del paziente dopo il trattamento sono misurati con un test obiettivo che attinge alle informazioni fornite dai genitori del bambino e da altre persone che sono in contatto con il paziente.

I risultati comuni osservati dopo il trattamento comprendono miglioramenti generali nel comportamento, migliore contatto visivo e capacità di attenzione, migliore comunicazione e miglioramenti nella concentrazione e nell’interazione sociale.

Secondo il dott. Gutiérrez, il trattamento è stato un tale successo che ha ricevuto un grande interesse dalla comunità di autismo, che può aiutare ad estendere il trattamento altrove:

“Molti genitori sono molto contenti che stanno arrivando, stiamo aumentando i nostri numeri e stiamo lavorando insieme a diverse organizzazioni e clienti nel settore dell’autismo, perché il nostro obiettivo è generare ancora più dati, raccogliere più informazioni e fare questo è disponibile in modo che possa essere offerto in diverse aree. “

Altri successi nel trattamento delle cellule staminali … e insuccessi

Non sono solo i pazienti con autismo che possono beneficiare del trapianto di cellule staminali autologhe, dice il dott. Gutiérrez.

Ha detto che i pazienti con BPCO – una malattia polmonare progressiva – hanno avuto successo dopo la terapia con cellule staminali nella sua clinica, con i pazienti che vedevano miglioramenti nella costrizione toracica, respirazione, respiro sibilante e qualità generale della vita.

Ha notato che il trattamento con cellule staminali ha più successo per alcune condizioni rispetto ad altri, comunque.

“Attraverso il nostro processo, abbiamo avuto alcune complicazioni – ad esempio, con la SM – dove i pazienti non sono migliorati quanto previsto, e in quei casi, è lì che potrebbe esserci un secondo trattamento – se pensassimo che farebbe la differenza.Se pensassimo che non avrebbe fatto la differenza, allora non ha senso trattarli di nuovo. “

E mentre alcuni studi hanno suggerito che la terapia con cellule staminali può essere efficace per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia di Lou Gehrig, il dott. Gutiérrez dice che il tipo di trattamento che offrono è inefficace contro la condizione.

“La SLA non ha assolutamente senso trattare con il trattamento con cellule staminali che forniamo, i pazienti con questa condizione non vedono davvero alcun miglioramento”, ci ha detto.

Ha sottolineato che, poiché i criteri di selezione della clinica sono così rigorosi, tuttavia, non sono spesso testimoni di fallimenti terapeutici. “Non accetteremo solo pazienti che sono solo bravi sulla carta. […] abbiamo bisogno di assicurarci che ci siano significative possibilità di miglioramento – non vogliamo solo giocare d’azzardo”.

Perché questo trattamento non è disponibile negli Stati Uniti?

In Messico, il trattamento fornito presso la World Stem Cells Clinic si basa su ricerche e protocolli clinici approvati dal Ministero della salute del Paese. Negli Stati Uniti, tuttavia, è molto diverso.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato solo un trattamento con cellule staminali – Hemacord – per il trattamento di disturbi che interessano il sistema di formazione del sangue corporeo, come la leucemia, il linfoma e l’anemia falciforme.

Ma quando si tratta di condizioni come l’autismo, la BPCO e la SM, la FDA dice che non ci sono prove cliniche sufficienti per concludere che la terapia con cellule staminali è un’opzione di trattamento sicura ed efficace, sebbene la procedura continui a essere sperimentata per tali malattie.

La FDA valuta la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule staminali nello stesso modo in cui valuta la sicurezza e l’efficacia dei farmaci. In una relazione sulla politica sanitaria pubblicata nel 2006, la FDA ha dichiarato:

“Qualsiasi prodotto a base di cellule staminali che contiene cellule o tessuti che sono altamente elaborati, vengono utilizzati per scopi diversi dalla loro normale funzione, sono combinati con componenti non tissutali o sono usati per scopi metabolici” – e ciò include la maggior parte, se non tutti, tra di loro, sarebbero anche soggetti alla legge sulla salute pubblica, sezione 351, che regola la concessione di licenze di prodotti biologici e richiede la presentazione di una nuova applicazione sperimentale alla FDA prima di iniziare gli studi che coinvolgono gli esseri umani. “

FDA ‘utilizzando una struttura obsoleta per provare una nuova tecnologia’

I critici della FDA, tuttavia, affermano che le terapie con cellule staminali, in particolare la terapia con cellule staminali autologhe, non dovrebbero essere sottoposte alla stessa procedura di test dei farmaci.

“La posizione della FDA contro qualcuno che usa le proprie cellule staminali sta spingendo troppo lontano. Stiamo parlando di una persona che usa il proprio tessuto per curare un disturbo degenerativo o un processo sicuro senza l’uso di farmaci o interventi chirurgici”, ha detto il dott. membro della American Stem Cell Therapy Association (ASCTA), ha commentato nel 2009.

“Anche se siamo d’accordo che supervisione e standard sono necessari”, ha aggiunto, “questo dovrebbe essere fornito attraverso un’organizzazione di medici come ASCTA piuttosto che da un’agenzia governativa”.

Il Dr. Gutiérrez concorda sul fatto che il processo di test della FDA in relazione alla terapia con cellule staminali non è l’ideale:

“Hanno un processo e ogni processo verifica la sicurezza e l’efficacia di un prodotto farmaceutico: vogliono utilizzare lo stesso test e la stessa struttura per approvare l’efficacia e la sicurezza dei prodotti cellulari – che semplicemente non ha senso, il metro di misura non è equivalente e i trattamenti non sono equivalenti.

Stanno semplicemente usando una struttura obsoleta per provare una nuova tecnologia che è semplicemente un gioco completamente diverso. “

Tuttavia, il dott. Gutiérrez ci ha detto che la World Stem Cells Clinic e altre organizzazioni in tutto il mondo stanno lavorando con la FDA al fine di promuovere l’approvazione della terapia con cellule staminali negli Stati Uniti, ma ha sottolineato che è probabile che sia un altro 5- 10 anni prima che gli americani possano accedere al trattamento in casa.

Ricerca su cellule staminali e autismo

I disturbi dello spettro autistico (ASD) sono una complicata rete da districare e la comunità medica non è del tutto sicura della causa alla radice. Diverse teorie sono state avanzate, incluso un collegamento tra l’uso di antidepressivi durante la gravidanza e una possibile risposta immunitaria all’infezione virale durante la gravidanza.

Tuttavia, un legame crescente con l’autismo ha coinvolto la disregolazione immunitaria. In quanto tali, i ricercatori hanno proposto terapie con cellule staminali da utilizzare negli ASD. Poiché alcune cellule staminali hanno proprietà immunologiche che le rendono ideali per la medicina rigenerativa, i ricercatori hanno suggerito che potrebbero essere utilizzate in malattie con infiammazione e danni ai tessuti.

In uno studio del 2014, pubblicato nel, i ricercatori scrivono che le cellule staminali “potrebbero esercitare un effetto positivo negli ASD attraverso i seguenti meccanismi: stimolazione della riparazione nel tessuto danneggiato, ad esempio malattia infiammatoria intestinale, sintesi e rilascio di citochine anti-infiammatorie e sopravvivenza- promuovere i fattori di crescita, integrando la rete neurale e sinaptica esistente e ripristinando la plasticità “.

Aggiungono:

“I meccanismi paracrini delle MSC [cellule staminali mesenchimali] mostrano un potenziale interessante nel trattamento dell’ASD. Risultati promettenti e impressionanti sono stati riportati dai pochi studi clinici pubblicati fino ad oggi, sebbene gli esatti meccanismi di azione delle MSC negli ASD per ripristinare le funzioni siano ancora largamente sconosciuto.”

Concludono il loro studio osservando che sebbene gli ASD siano ancora intrattabili, “le cellule staminali possiedono le proprietà immunologiche che li rendono promettenti come una nuova opzione terapeutica”.

Le parole chiave qui, ovviamente, sono “candidati promettenti”. Rimane ancora più ricerca da fare, almeno dagli occhi della FDA.

Fai attenzione alle cliniche di cellule staminali senza scrupoli

Fino a quando tali terapie non saranno disponibili negli Stati Uniti, è probabile che molti pazienti continueranno a viaggiare in paesi come il Messico nella speranza di ricevere terapie con cellule staminali che potrebbero potenzialmente cambiare la loro vita.

Ma questo presenta problemi. In tutto il mondo, ci sono molte cliniche di cellule staminali senza scrupoli che cercano di trarre vantaggio dai pazienti vulnerabili, offrendo loro trattamenti inadatti alle loro condizioni e che potrebbero potenzialmente causare danni.

“È qualcosa di cui siamo stati consapevoli che sta accadendo in tutto il mondo”, ha detto il dott. Gutiérrez.

“La maggior parte delle volte, quando i pazienti hanno bisogno di cure mediche e il loro sistema sanitario dice” non abbiamo nulla a disposizione per te “, loro non accettano la risposta. Purtroppo, questa è anche la situazione in cui i pazienti sono molto vulnerabili: qualcuno potrebbe semplicemente venire a vendere loro olio di serpente e nel migliore dei casi, non funzionerà, ma nel peggiore dei casi, potrebbe davvero metterli in pericolo “.

Quindi, a cosa dovrebbero prestare attenzione i pazienti quando si tratta di scegliere una clinica di cellule staminali per il loro trattamento?

“Se la clinica non ha un vigoroso processo di selezione, significa che se l’unico criterio di cui hai bisogno per essere accettato è avere abbastanza denaro per pagare il trattamento, questa è sicuramente una bandiera rossa”, ha avvertito il dott. Gutiérrez. .

“Se non viene condotto dai medici, è anche una bandiera rossa – proprio come non andrei a un MP per ottenere l’agopuntura, non mi aspetto di andare in un omeopata e lasciare che raccolgano le mie cellule staminali” Ha aggiunto.

Il dott. Gutiérrez ha detto che qualsiasi clinica sulle cellule staminali che vanta affermazioni basate sulle testimonianze dei pazienti piuttosto che sulla letteratura scientifica dovrebbe essere evitata, così come le cliniche che non hanno un medico o un gruppo di medici disposti a parlare con i pazienti del loro trattamento; la comunicazione medico-paziente è di fondamentale importanza.

“Abbiamo bisogno di trovare il tempo per chiunque abbia domande relative alla medicina e dobbiamo essere in grado di rispondere alle loro domande in modo personalizzato”, ha detto il dott. Gutiérrez. “Ogni paziente è diverso, e dobbiamo essere in grado di affrontare queste differenze, dobbiamo essere in grado di dire – nel caso questo sia quello che mi aspetto e questo è quello su cui staremmo veramente attenti”.

“È tutto buonsenso”, ha aggiunto, “ma sfortunatamente, quando i pazienti sono in questa posizione, o quando i genitori cercano un trattamento per i loro figli, iniziano a credere a ciò che vogliono credere ea trascurare le vere domande”.

È chiaro dal suo intervento al Dr. Gutiérrez che è fiducioso sull’efficacia del trattamento offerto dalla World Stem Cells Clinic. La FDA, tuttavia, non è attualmente convinta.

È importante notare, tuttavia, che – come con la maggior parte delle terapie – la terapia con cellule staminali pone dei rischi, e qualsiasi paziente che desideri avere la procedura dovrebbe parlare con un operatore sanitario per determinare se è giusto per loro.