Quando questo articolo è stato pubblicato per la prima volta il 24 febbraio, abbiamo ricevuto critiche per la presunta promozione della World Stem Cells Clinic. Puntiamo sempre a fornire notizie equilibrate e affidabili; sebbene l’articolo originale avesse presentato informazioni su entrambi i lati di un tema così caldo, abbiamo aggiornato il contenuto con ulteriori ricerche per chiarire che ci sono argomenti sia a favore che contro l’uso di terapie con cellule staminali per condizioni come l’autismo.
Autismo, paralisi cerebrale, sclerosi multipla: sono tutte malattie attualmente senza cura. Tuttavia, esiste un trattamento che potrebbe offrire speranza ai pazienti con tali condizioni: il trapianto di cellule staminali autologhe. Negli Stati Uniti, questa procedura è utilizzata prevalentemente per il trattamento di pazienti con disturbi ematologici e alcuni tipi di cancro, come il linfoma non Hodgkin, il che implica che molti americani sono costretti a viaggiare in paesi dove il trattamento è stato approvato per le loro condizioni.
Uno di questi luoghi è la World Stem Cells Clinic a Cancun, in Messico, dove americani e canadesi rappresentano circa il 70-75% di tutti i pazienti trattati.
La clinica offre trapianti autologhi di cellule staminali per il trattamento di numerose condizioni, tra cui autismo, lupus eritematoso sistemico (SLE), broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e sclerosi multipla (SM).
Il trapianto autologo di cellule staminali utilizza cellule staminali prelevate dal paziente stesso, che hanno la capacità di trasformarsi in vari altri tipi cellulari.
Durante il trapianto, le cellule vengono raccolte dal sangue o dal midollo osseo del paziente e reintrodotte nel corpo in un secondo momento. Questo trattamento ha l’obiettivo di riattivare il sistema immunitario, eliminando le cellule nocive.
Il Dott. Ernesto Gutiérrez, presidente e direttore medico della World Stem Cells Clinic, ha condiviso i risultati ottenuti dalla sua clinica con il trapianto di cellule staminali autologhe, in particolare per quanto riguarda l’autismo, e ha discusso se gli americani stiano perdendo l’opportunità di accedere a questo trattamento a causa delle normative della FDA.
Autismo: «I pazienti sono migliorati dopo la terapia con cellule staminali»
Il Dr. Gutiérrez sottolinea che l’autismo è di gran lunga la condizione più comune trattata presso la World Stem Cells Clinic. Non è una sorpresa, considerando che i tassi di autismo sono aumentati rapidamente negli ultimi anni, con un incremento del 6-15% all’anno negli Stati Uniti tra il 2002 e il 2010 e le opzioni di trattamento per questa condizione sono ancora limitate.
L’autismo è un disturbo dello sviluppo caratterizzato da difficoltà sociali, comunicative e comportamentali. Attualmente colpisce circa 1 bambino su 68 negli Stati Uniti, con una prevalenza maggiore nei maschi.
Ad oggi, non esistono trattamenti in grado di affrontare i sintomi principali dell’autismo; le attuali terapie comportamentali e comunicative, come la logopedia e la terapia occupazionale, insieme ai farmaci, possono migliorare la funzionalità dei bambini con autismo.
Tuttavia, secondo il Dott. Gutiérrez, il trattamento con cellule staminali fornito dalla World Stem Cells Clinic ha portato a «miglioramenti coerenti» per i bambini affetti da autismo.
Il trattamento con cellule staminali per l’autismo della clinica richiede più di 5 giorni e ha un costo di circa 17.000 dollari. Questo prezzo include anche alloggio e trasporto per il paziente e la sua famiglia durante l’intero soggiorno.
Come funziona il trattamento?
Spiegando il funzionamento del trattamento, il Dr. Gutiérrez afferma: «Raccogliamo le cellule staminali, quindi le infondiamo nel sistema nervoso centrale tramite puntura lombare e somministrazione endovenosa, affrontando diverse aree colpite nei pazienti affetti da autismo. Offriamo anche stimolazione precoce, che favorisce la plasticità cerebrale».
Il Dott. Gutiérrez sottolinea che ogni paziente viene costantemente monitorato dopo il trattamento.
«Non ci limitiamo a fornire i trattamenti e poi a lasciarli andare. Manteniamo i contatti, collaboriamo con i loro medici ogni volta che desiderano partecipare e incoraggiamo i pazienti a intraprendere attività stimolanti. È fondamentale sfidare neurologicamente questi ragazzi».
Gli esiti del paziente dopo il trattamento vengono valutati tramite test obiettivi, basati sulle informazioni fornite dai genitori e da chi è in contatto con il paziente.
Risultati comuni dopo il trattamento includono miglioramenti nel comportamento, maggiore contatto visivo, capacità di attenzione, comunicazione e interazione sociale.
Secondo il Dott. Gutiérrez, il successo di questo trattamento ha suscitato un notevole interesse nella comunità autistica, il che potrebbe contribuire ad espandere l’accesso a queste terapie:
«Molti genitori sono entusiasti dei risultati e stiamo aumentando il numero di pazienti. Collaboriamo con varie organizzazioni e professionisti nel campo dell’autismo, perché il nostro obiettivo è raccogliere ulteriori dati e informazioni, rendendo questo trattamento disponibile in diverse aree».
Altri successi nel trattamento delle cellule staminali… e insuccessi
Non sono solo i pazienti con autismo a trarre beneficio dal trapianto di cellule staminali autologhe, afferma il Dr. Gutiérrez.
Ha osservato che i pazienti con BPCO – una malattia polmonare progressiva – hanno mostrato miglioramenti significativi dopo la terapia con cellule staminali nella sua clinica, notando miglioramenti nella costrizione toracica, nella respirazione, nel respiro sibilante e nella qualità della vita generale.
Tuttavia, il Dott. Gutiérrez ha notato che il trattamento con cellule staminali ha avuto più successo per alcune condizioni rispetto ad altre.
«Attraverso il nostro processo, abbiamo riscontrato alcune complicazioni – ad esempio, con la sclerosi multipla – dove i pazienti non sono migliorati quanto previsto. In questi casi, consideriamo la possibilità di un secondo trattamento, ma solo se riteniamo possa fare la differenza. Se non crediamo che possa essere d’aiuto, non ha senso procedere».
Sebbene alcuni studi suggeriscano che la terapia con cellule staminali possa essere efficace per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nota anche come malattia di Lou Gehrig, il Dott. Gutiérrez afferma che il tipo di trattamento offerto dalla sua clinica non è efficace contro questa condizione.
«Trattare la SLA con le cellule staminali che offriamo non ha senso; i pazienti affetti da questa malattia non mostrano miglioramenti significativi», ha dichiarato.
Tuttavia, a causa dei criteri di selezione rigorosi della clinica, non si riscontrano frequentemente insuccessi terapeutici. «Non accettiamo pazienti solo perché hanno una buona storia clinica. Dobbiamo assicurarci che ci siano possibilità significative di miglioramento; non vogliamo semplicemente rischiare».
Perché questo trattamento non è disponibile negli Stati Uniti?
In Messico, i trattamenti forniti dalla World Stem Cells Clinic si basano su ricerche e protocolli clinici approvati dal Ministero della Salute del Paese. Negli Stati Uniti, però, la situazione è molto diversa.
La Food and Drug Administration (FDA) americana ha approvato solo un trattamento con cellule staminali – Hemacord – per il trattamento di disturbi che colpiscono il sistema ematopoietico, come leucemia, linfoma e anemia falciforme.
Tuttavia, per quanto riguarda condizioni come autismo, BPCO e SM, la FDA sostiene che non esistono prove cliniche sufficienti per concludere che la terapia con cellule staminali sia un’opzione di trattamento sicura ed efficace, anche se la procedura continua a essere oggetto di sperimentazione per tali patologie.
La FDA valuta la sicurezza e l’efficacia della terapia con cellule staminali nello stesso modo in cui valuta farmaci e medicinali. In una relazione sulla politica sanitaria pubblicata nel 2006, ha affermato:
«Qualsiasi prodotto a base di cellule staminali che contenga cellule o tessuti altamente elaborati, utilizzato per scopi diversi dalla loro normale funzione, combinato con componenti non tissutali o utilizzato per scopi metabolici» – e questo include la maggior parte, se non tutti, i trattamenti – sarebbero soggetti alla legge sulla salute pubblica, sezione 351, che regola la concessione di licenze di prodotti biologici e richiede la presentazione di una nuova applicazione sperimentale alla FDA prima di avviare gli studi clinici.»
FDA ‘utilizza una struttura obsoleta per testare nuove tecnologie’
I critici della FDA sostengono, tuttavia, che le terapie con cellule staminali, in particolare la terapia con cellule staminali autologhe, non dovrebbero essere sottoposte allo stesso processo di test dei farmaci.
«La posizione della FDA contro l’uso delle cellule staminali autologhe è eccessiva. Stiamo parlando di un paziente che utilizza il proprio tessuto per curare un disturbo degenerativo in modo sicuro, senza ricorrere a farmaci o interventi chirurgici», ha commentato un membro dell’American Stem Cell Therapy Association (ASCTA) nel 2009.
«Sebbene siamo d’accordo sull’importanza di supervisione e standard», ha aggiunto, «questi dovrebbero essere forniti da un’organizzazione di medici come l’ASCTA piuttosto che da un’agenzia governativa».
Il Dr. Gutiérrez condivide l’opinione che il processo di test della FDA in relazione alla terapia con cellule staminali non sia ottimale:
«Hanno un processo che verifica la sicurezza e l’efficacia di un prodotto farmaceutico e cercano di utilizzare lo stesso metodo per i prodotti cellulari, il che semplicemente non ha senso; i criteri non sono equivalenti e i trattamenti non possono essere paragonati».
«Stanno usando una struttura obsoleta per testare una nuova tecnologia, che è completamente differente».
Tuttavia, il Dott. Gutiérrez ci ha informato che la World Stem Cells Clinic e altre organizzazioni in tutto il mondo stanno collaborando con la FDA per promuovere l’approvazione della terapia con cellule staminali negli Stati Uniti, ma ha avvertito che potrebbero volerci altri 5-10 anni prima che gli americani possano accedere a questo trattamento nel proprio Paese.
Ricerca sulle cellule staminali e autismo
I disturbi dello spettro autistico (ASD) rappresentano una rete complessa da districare e la comunità medica non è ancora sicura della causa sottostante. Diverse teorie sono state proposte, incluso un possibile legame tra l’uso di antidepressivi in gravidanza e una risposta immunitaria a infezioni virali durante la gestazione.
Tuttavia, un legame crescente con l’autismo è stato associato alla disregolazione immunitaria. Di conseguenza, i ricercatori hanno suggerito l’uso di terapie con cellule staminali negli ASD. Poiché alcune cellule staminali possiedono proprietà immunologiche, esse potrebbero rivelarsi ideali per la medicina rigenerativa, proponendo un’opzione terapeutica per condizioni caratterizzate da infiammazione e danno tissutale.
In uno studio del 2014, pubblicato su una rivista scientifica, i ricercatori affermano che le cellule staminali «potrebbero esercitare un effetto positivo negli ASD attraverso diversi meccanismi: stimolazione della riparazione nei tessuti danneggiati, come nella malattia infiammatoria intestinale, sintesi e rilascio di citochine anti-infiammatorie, fattori di crescita che promuovono la sopravvivenza e integrazione nella rete neurale e sinaptica esistente, ripristinando la plasticità».
Aggiungono:
«I meccanismi paracrini delle MSC [cellule staminali mesenchimali] mostrano un potenziale interessante nel trattamento dell’ASD. Risultati promettenti sono stati riportati in pochi studi clinici pubblicati fino ad oggi, sebbene i meccanismi esatti di azione delle MSC negli ASD per il ripristino delle funzioni siano ancora largamente sconosciuti».
Concludono il loro studio osservando che, sebbene gli ASD siano ancora intrattabili, «le cellule staminali possiedono proprietà immunologiche che le rendono promettenti come una nuova opzione terapeutica».
Le parole chiave qui sono «candidati promettenti». Tuttavia, è necessaria ulteriore ricerca, almeno secondo la FDA.
Fai attenzione alle cliniche di cellule staminali senza scrupoli
Fino a quando tali terapie non saranno disponibili negli Stati Uniti, è probabile che molti pazienti continueranno a viaggiare in paesi come il Messico nella speranza di ricevere terapie con cellule staminali che potrebbero realmente cambiare la loro vita.
Tuttavia, questa situazione presenta rischi. In tutto il mondo, esistono numerose cliniche di cellule staminali senza scrupoli che cercano di sfruttare pazienti vulnerabili, offrendo trattamenti inadeguati e potenzialmente dannosi.
«Siamo consapevoli che questo avviene in tutto il mondo», ha dichiarato il Dr. Gutiérrez.
«Spesso, quando i pazienti hanno bisogno di cure mediche e il loro sistema sanitario dice ‘non abbiamo nulla per te’, non accettano questa risposta. Purtroppo, questo li rende vulnerabili; qualcuno potrebbe approfittarne e vendere loro prodotti inefficaci, e nel migliore dei casi non funzioneranno, ma nel peggiore dei casi, potrebbero anche mettere a rischio la loro vita».
Allora, cosa dovrebbero considerare i pazienti nella scelta di una clinica per il trattamento con cellule staminali?
«Se la clinica non ha un rigoroso processo di selezione, significa che se l’unico criterio per l’accettazione è avere abbastanza denaro per pagare il trattamento, questa è sicuramente una bandiera rossa», ha avvertito il Dott. Gutiérrez.
«Se il trattamento non è condotto da medici, è anche una bandiera rossa – proprio come non andrei da un medico generale per un trattamento di agopuntura, non mi aspetto di recarmi da un omeopata per la raccolta delle mie cellule staminali», ha aggiunto.
Il Dott. Gutiérrez ha raccomandato di evitare qualsiasi clinica di cellule staminali che basi le proprie affermazioni su testimonianze di pazienti piuttosto che sulla letteratura scientifica; inoltre, le cliniche senza un medico o un team di medici disposti a interagire con i pazienti riguardo il loro trattamento dovrebbero essere evitate, poiché la comunicazione medico-paziente è fondamentale.
«Dobbiamo trovare il tempo per rispondere a chi ha domande relative alla medicina e fornire risposte personalizzate», ha affermato il Dott. Gutiérrez. «Ogni paziente è unico e dobbiamo affrontare queste differenze, chiarendo quali sono le aspettative e su cosa dovremmo porre attenzione».
«È tutto una questione di buon senso», ha aggiunto, «ma sfortunatamente, quando i pazienti si trovano in questa situazione, o quando i genitori cercano un trattamento per i loro figli, tendono a credere a ciò che desiderano e a trascurare le domande più importanti».
È evidente dall’intervento del Dott. Gutiérrez che è fiducioso nell’efficacia dei trattamenti offerti dalla World Stem Cells Clinic. Tuttavia, la FDA non è attualmente convinta.
È fondamentale sottolineare che, come con molte terapie, anche la terapia con cellule staminali comporta dei rischi; ogni paziente interessato a questa procedura dovrebbe consultare un operatore sanitario per determinare se sia adatta alle proprie esigenze.
Prospettive future e ricerche recenti
Con l’avanzare della ricerca sulle cellule staminali, stiamo assistendo a sviluppi promettenti che potrebbero cambiare il panorama terapeutico. Nuovi studi stanno esaminando l’uso di cellule staminali mesenchimali per il trattamento di diverse condizioni, inclusi i disturbi neurologici. Recenti ricerche hanno dimostrato che le MSC possono modulare la risposta immunitaria e promuovere la riparazione tissutale, aprendo la strada a potenziali trattamenti per malattie come l’autismo e la sclerosi multipla.
La crescente evidenza scientifica suggerisce che la terapia con cellule staminali potrebbe non solo alleviare i sintomi, ma anche modificare in modo significativo il decorso della malattia. È essenziale, tuttavia, che la comunità scientifica continui a esplorare queste possibilità in modo rigoroso e etico, per garantire che i pazienti ricevano trattamenti sicuri e efficaci.
In conclusione, mentre l’interesse per le terapie con cellule staminali continua a crescere, è fondamentale che pazienti e familiari siano ben informati e cauti nella scelta delle cliniche e dei trattamenti. Solo attraverso ricerche approfondite e approvazioni regolamentari adeguate possiamo garantire che queste terapie siano accessibili e benefiche per coloro che ne hanno bisogno.
