I risultati di uno studio clinico di fase 3 sono stati accolti come una vera e propria «svolta» nel trattamento del diabete di tipo 1. La ricerca ha dimostrato che il trapianto di cellule insulari – gruppi di cellule nel pancreas che contengono cellule produttrici di insulina – può prevenire potenzialmente le pericolose riduzioni di zucchero nel sangue nei pazienti affetti da questa malattia.
Il coautore dello studio, Dr. Xunrong Luo, professore associato di medicina e chirurgia alla Northwestern University Feinberg School of Medicine di Chicago, IL, sottolinea come il trapianto di cellule insulari rappresenti un’opzione terapeutica valida per i pazienti con diabete di tipo 1 che presentano episodi di grave ipoglicemia.
In aggiunta, il team di ricerca suggerisce che questo approccio potrebbe eliminare la necessità di una terapia insulinica continua per le persone con diabete di tipo 1.
I risultati sono stati recentemente pubblicati in una rivista dell’American Diabetes Association.
Il diabete di tipo 1 costituisce circa il 5% di tutti i casi di diabete negli Stati Uniti. Questa condizione si verifica quando le cellule beta all’interno delle isole del pancreas non riescono a produrre insulina, l’ormone fondamentale per la regolazione dei livelli di glucosio nel sangue, che facilita il trasporto del glucosio dal sangue alle cellule, dove viene utilizzato come fonte di energia.
Le persone affette da diabete di tipo 1 devono seguire un trattamento insulinico per tutta la vita, che può avvenire tramite iniezioni giornaliere con una penna per insulina, siringhe o una pompa per insulina, per mantenere sotto controllo i livelli di glicemia.
Tuttavia, anche con una gestione attenta, alcuni pazienti continuano a riscontrare fluttuazioni nei livelli di zucchero nel sangue.
Ipoglicemia e le sue complicazioni potenzialmente letali
L’ipoglicemia si verifica quando il livello di zucchero nel sangue scende sotto i 70 mg/dl, e i primi segnali possono includere tremori, sudorazione, confusione, visione offuscata e affaticamento.
Tuttavia, alcuni pazienti non avvertono alcun segnale d’allerta, una condizione nota come «inconsapevolezza dell’ipoglicemia». Questi soggetti sono a maggior rischio di sviluppare gravi complicazioni, tra cui convulsioni, coma e persino morte.
«Anche con le migliori cure, circa il 30% delle persone con diabete di tipo 1 non riconoscono i livelli di glicemia pericolosi», osserva il Dr. Griffin P. Rodgers, direttore dell’Istituto Nazionale di Diabete e Malattie Digestive e Renali (NIDDK), che ha finanziato il nuovo studio.
Sebbene i sistemi di monitoraggio continuo della glicemia e le terapie comportamentali possano prevenire tali complicazioni per alcuni pazienti, non tutti ne traggono beneficio.
Questo mette in evidenza la necessità di trattamenti alternativi, e il Dr. Luo e i suoi colleghi ritengono di averne identificato uno: il trapianto di cellule delle isole.
Come funziona il trapianto di isole?
Per il loro studio, i ricercatori hanno arruolato 48 pazienti con diabete di tipo 1, i quali, nonostante ricevessero cure da esperti di diabete o endocrinologi, hanno continuato a sperimentare episodi di ipoglicemia grave.
Tutti i partecipanti sono stati sottoposti ad almeno un trapianto di cellule insulari, che implica l’impianto di cellule di isole pancreatiche sane da un donatore deceduto nel ricevente.
La procedura di trapianto è minimamente invasiva: le cellule dell’isolotto donatore vengono purificate, trasformate e infuse nella vena porta del destinatario – il vaso che trasporta il sangue dall’intestino al fegato – attraverso un piccolo catetere inserito nell’addome del ricevente.
Una volta completato il trapianto, le cellule beta delle isole impiantate iniziano subito a produrre insulina. Tuttavia, ci vuole tempo affinché le nuove isole diventino completamente operative. Fino a quel momento, i pazienti devono continuare a ricevere terapia insulinica per il controllo della glicemia.
In questo studio, i soggetti che continuavano a richiedere insulina 75 giorni dopo il primo trapianto hanno subito un secondo trapianto. Venticinque partecipanti hanno richiesto un secondo trapianto, mentre un soggetto ha ricevuto tre trapianti.
Una nuova era di terapie innovative per il diabete di tipo 1
I livelli di glucosio nel sangue, la consapevolezza ipoglicemica e l’incidenza di gravi eventi ipoglicemici sono stati valutati 1 e 2 anni dopo il trapianto.
Dopo un anno, i ricercatori hanno scoperto che l’88% dei partecipanti aveva livelli di glucosio quasi normali, la loro consapevolezza ipoglicemica era stata ripristinata e non avevano avuto gravi eventi ipoglicemici. Questi risultati si sono mantenuti per il 71% dei partecipanti anche due anni dopo il trapianto.
Dopo un anno, il 52% dei partecipanti non necessitava più di terapia insulinica.
Commentando i loro risultati, la Dr.ssa Luo afferma:
«Il trapianto di isole segna l’inizio di una nuova era di terapie rivoluzionarie per il diabete di tipo 1 che non è controllato da trattamenti convenzionali.
Questi risultati evidenziano il trapianto di isole come una valida opzione terapeutica per le persone con diabete di tipo 1 complicato da ipoglicemia grave. La nostra ricerca ha dimostrato che le cellule insulari trapiantate forniscono un buon controllo glicemico, ripristinano la consapevolezza dell’ipoglicemia e proteggono da eventi ipoglicemici gravi.»
La necessità di farmaci immunosoppressori per tutta la vita è fonte di preoccupazione
I ricercatori hanno osservato che cinque partecipanti hanno manifestato complicanze legate al trapianto, come una ridotta funzionalità renale, mentre due hanno avuto infezioni correlate all’immunosoppressione. Tuttavia, nessuno di questi effetti collaterali ha portato a disabilità o morte.
I pazienti affetti da diabete di tipo 1 sottoposti a trapianto di isole dovranno assumere farmaci immunosoppressori a vita per prevenire il rigetto delle cellule donatrici, avvertono i ricercatori.
Il Dr. Tom Eggerman, coautore dello studio e responsabile scientifico del consorzio per il trapianto di isole cliniche (CIT) al NIDDK, sottolinea che i farmaci immunosoppressori possono avere effetti collaterali gravi.
Pertanto, egli afferma che il trapianto di isole rappresenta un’opzione terapeutica ragionevole solo per le persone con diabete di tipo 1 che soffrono di grave ipoglicemia, nonostante abbiano ricevuto un trattamento ottimale, o per coloro che già utilizzano farmaci immunosoppressori dopo un trapianto di rene.
Il team di ricerca continuerà a monitorare i partecipanti per valutare i benefici a lungo termine del trapianto di isole e verificare se questi superino i rischi associati ai farmaci immunosoppressori.
Recentemente, la co-autrice dello studio, la Dr.ssa Nancy D. Bridges, responsabile del dipartimento trapianti presso l’Istituto Nazionale di Allergie e Malattie Infettive, che ha contribuito a finanziare la ricerca, ha dichiarato che questo studio rappresenta «la prima prova di abilitazione di un prodotto cellulare per il trattamento del diabete di tipo 1».
«La licenza è fondamentale perché garantirà la qualità, la coerenza e la sicurezza del prodotto dell’isolotto, offrirà un accesso maggiore al trapianto di isole e accelererà la ricerca continua che speriamo possa rendere questa procedura adatta a una popolazione più ampia di persone con diabete di tipo 1», ha aggiunto.
All’inizio di questo mese, è stato riportato uno studio in cui i ricercatori hanno scoperto come stimolare le cellule beta cresciute in laboratorio a maturare in cellule funzionali capaci di produrre insulina.
Prospettive future e ultime scoperte nel trattamento del diabete di tipo 1
Con l’avanzare della ricerca nel campo del diabete, è interessante notare come le nuove tecnologie e i progressi nella medicina rigenerativa possano offrire ai pazienti nuove speranze. Recenti studi hanno evidenziato l’importanza di combinare il trapianto di cellule insulari con tecniche di ingegneria tissutale e terapia genica, che potrebbero migliorare ulteriormente i risultati e la durata della funzione insulinica.
I dati più recenti dimostrano che l’integrazione di terapie immunomodulanti potrebbe ridurre la necessità di farmaci immunosoppressori, rendendo il trapianto di isole più fattibile per un numero maggiore di pazienti. Inoltre, la ricerca continua sulle cellule staminali potrebbe portare a una nuova fonte di cellule beta, offrendo un’alternativa promettente ai trapianti tradizionali.
In conclusione, il trapianto di cellule pancreatiche rappresenta non solo una speranza immediata per i pazienti con diabete di tipo 1, ma anche un campo in continua evoluzione che potrebbe portare a soluzioni innovative e a lungo termine. La comunità scientifica è ottimista riguardo al futuro, e ci sono buone ragioni per credere che, con il progredire della ricerca, sempre più persone potranno beneficiare di trattamenti più efficaci e personalizzati per il diabete di tipo 1.
